Familles SMA 

Biogen présente de nouvelles données d'efficacité et de sécurité du Spinraza (Nusinersen) à dose supérieure lors du Congrès de la Société mondiale des muscles (« Highlight Potential to Maximize Benefit of Nusinersen in SMA »)

 

• Les résultats de la partie B et de la partie C de l'étude DEVOTE confirment les bénéfices cliniques d'une posologie plus élevée de Spinraza (50mg de charge initiale et ensuite 28 mg / 4 mois au lieu de 12mg / 4 mois) chez les personnes précédemment traitées ou bien n'ayant jamais reçu de traitement Spinraza.

• Le schéma de recherche montre également un ralentissement plus rapide de la neurodégénérescence, mesuré par neurofilament.

• Biogen prévoit de soumettre des demandes de réglementation dans le monde entier pour l'approbation du traitement à dose plus élevée de Spinraza.

 

Biogen a présenté les résultats détaillés de la partie B et de la partie C de l'étude de phase 2/3 DEVOTE évaluant la sécurité et l'efficacité d'une posologie expérimentale à dose plus élevée du Spinraza (Nusinersen) dans l’amyotrophie spinale (SMA). Ces résultats montrent des bénéfices chez les personnes précédemment traitées et également chez ceux qui n’avaient jamais été traités. Le schéma de dose plus élevé et expérimental de Spinraza comprend un schéma de charge plus rapide, deux doses de 50 mg à 14 jours d'intervalle et un traitement d'entretien plus élevé de 28 mg tous les 4 mois (au lieu de 12 mg / 4 mois).

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Thomas Crawford, M.D., co-directeur de la Muscular Dystrophy Association Clinic chez Johns Hopkins Medicine a déclaré : «le traitement à dose plus élevée abaissait plus rapidement le neurofilament, indiquant qu’il ralentissait plus rapidement la neurodégénérescence… Au fil du temps, nous voyons des preuves du bénéfice de la dose plus élevée dans les phénotypes de SMA… Le schéma posologique à dose plus élevée semble avoir un profil de sécurité cohérent avec le schéma posologique approuvé à 12 mg.»

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Pour information, DEVOTE est une étude en trois parties qui a inclus 145 participants à travers les âges et les types de SMA. La cohorte pivot de la partie B (n-75) a atteint son critère principal lorsque les nourrissons n'ayant jamais reçu de traitement et ont reçu le traitement de dose plus élevé a constaté des améliorations significativement plus importantes de la fonction motrice mesurée par l'Hôpital pour enfants de Philadelphie Infant Test of Neuromuscular Disored (CHOP-INTEND) par rapport à un groupe placebo correspondant (non traité) de la phase 3.

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Les premiers résultats ont également été présentés pour la partie C (n-40) de DEVOTE, dans laquelle un groupe diversifié de participants âgés de 4 à 65 ans ont été transférés à la posologie à dose plus élevée (une dose de 50 mg suivie du schéma d'entretien de 28 mg) après une médiane de 3,9 ans sur le schéma posologique de 12 mg approuvé. Les participants ont présenté des améliorations de la fonction motrice après avoir fait leur transition avec des augmentations moyennes de 1,8 point sur la HFMSE et de 1,2 point sur la RULM par rapport à la ligne de base au jour 302.

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Dans certaines parties de DEVOTE, le schéma posologique de dose plus élevé était généralement bien toléré et a montré un profil de sécurité similaire à celui du traitement approuvé à 12 mg. Dans le schéma posologique de 12 mg, les effets indésirables (EI) les plus fréquents étaient les infections respiratoires, la fièvre, la constipation, les maux de tête, les vomissements et les douleurs dorsales. La fréquence des EI dans DEVOTE était similaire pour les patients recevant le spinraza. Le nombre d'EI ayant conduit à l'arrêt de l'étude et le décès n'est survenu que dans la cohorte n'ayant pas reçu de traitement de la partie B et était de 20 % (10), 24 % (6) et 55 % (11), dans les bras de type 50/28 mg, 12 mg et plus, respectivement.

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Selon Kenneth Hobby, président de Cure SMA. «Les résultats de l’étude DEVOTE sont prometteurs et montrent le potentiel d’avancées significatives supplémentaires qui pourraient améliorer encore les fonctions motrices qui ont un impact sur les activités de la vie quotidienne pour toutes les personnes vivant avec la SMA.»

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Biogen prévoit de déposer des demandes pour le traitement Spinraza (Nusinersen) à dose plus élevée de 50/28 mg avec des organismes de réglementation mondiaux. Nusinersen est actuellement commercialisé sous la marque Spinraza dans plus de 71 pays à la dose de 12 mg.

 

Source : CureSMA US

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