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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
Scholar Rock : des perspectives prometteuses pour le candidat médicament "Apitegromab" destiné à renforcer les capacités musculaires des patients SMA.
07/10/2024
Scholar Rock, société biopharmaceutique américaine, a annoncé des résultats préliminaires positifs de l'essai clinique de phase 3 SAPPHIRE (NCT05156320) évaluant l'efficacité et la tolérance de l'apitegromab, un traitement expérimental ciblant les muscles, chez des patients atteints d'amyotrophie spinale.
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L'essai clinique de phase 3 SAPPHIRE a atteint son critère d'évaluation principal, démontrant une amélioration statistiquement significative et cliniquement pertinente de la fonction motrice chez les patients atteints de SMA.
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Résultats clés de l'étude SAPPHIRE : l'essai SAPPHIRE a inclus 156 patients âgés de 2 à 12 ans atteints de SMA de type 2 et 3, répartis en trois groupes recevant soit l'apitegromab à 10 mg/kg, 20 mg/kg ou un placebo. Les principaux résultats sont les suivants :
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Une amélioration moyenne de 1,8 point sur l'échelle HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) pour les groupes combinés d'apitegromab par rapport au placebo,.
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30% des patients recevant l'apitegromab ont montré une amélioration de plus de 3 points sur l'échelle HFMSE, contre 12,5% dans le groupe placebo,
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Les améliorations de la fonction motrice ont été observées dès la 8ème semaine de traitement.
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Sécurité et tolérance : l'apitegromab a été bien toléré dans tous les groupes d'âge, avec un profil d'effets indésirables cohérent avec celui observé dans les études précédentes. Aucun nouveau problème de sécurité n'a été identifié, et il n'y a eu aucun arrêt du traitement dû aux effets indésirables.
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Comment apitegromab fonctionne-t-il pour améliorer la fonction motrice chez les patients atteints de SMA ? L'apitegromab a pour objectif d’améliorer la fonction motrice chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) en ciblant spécifiquement les muscles. Voici les principaux mécanismes d'action de ce traitement :
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- Inhibition de la myostatine : l’apitegromab est un anticorps monoclonal conçu pour inhiber l'activation de la myostatine. La myostatine est une protéine qui limite naturellement la croissance musculaire. En bloquant son action, l'apitegromab permet de favoriser le développement et le renforcement des muscles.
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- Croissance musculaire ciblée : en inhibant la myostatine, l'apitegromab cible spécifiquement la croissance musculaire. Cela permet potentiellement d'améliorer la force et la fonction des muscles affaiblis par la SMA, sans affecter d'autres tissus.
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- Complémentarité avec les traitements existants : l'apitegromab est conçu pour être utilisé en complément des traitements standards de la SMA comme le nusinersen ou le risdiplam. Alors que ces médicaments agissent sur les neurones moteurs, l'apitegromab cible directement les muscles, offrant ainsi une approche complémentaire.
- Amélioration de la fonction motrice : les essais cliniques ont démontré que l'apitegromab permet une amélioration significative de la fonction motrice, mesurée par l'échelle HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded). Cette amélioration se traduit par une meilleure capacité des patients à effectuer des activités motrices quotidiennes.
- Bénéfices à long terme : les données des essais suggèrent que les bénéfices de l'apitegromab sur la fonction motrice se maintiennent dans le temps, avec des améliorations observées jusqu'à 48 mois de traitement. Cela indique un potentiel effet durable sur le renforcement musculaire.
Conclusion :
En ciblant spécifiquement les muscles plutôt que les neurones moteurs, l'apitegromab offre une nouvelle approche prometteuse pour améliorer la fonction motrice des patients atteints de SMA, en complément des traitements existants.
Prochaines étapes : Suite à ces résultats positifs, Scholar Rock prévoit de soumettre une demande de licence de produit biologique (BLA) à la FDA américaine et une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Union européenne au premier trimestre 2025.
Ces résultats sont très encourageants pour la communauté des familles SMA. Ils marquent une étape cruciale dans la prise en charge thérapeutique de cette maladie. En effet, l'apitegromab est le premier candidat-traitement ciblant les muscles qui démontre une preuve de concept clinique dans la SMA. Ainsi, ce traitement pourrait potentiellement transformer l’évolution de cette maladie chez les patients, en offrant des améliorations significatives de la fonction motrice.