NOVARTIS : les autorités de Santé des USA demandent la suspension partielle des essais de l'AVXS-101 par voie intrathécale (thérapie génique pour le traitement de l'amyotrophie spinale - SMA)
30/10/2019
Bâle, le 30 octobre 2019 - Novartis a annoncé aujourd'hui que les autorités de Santé des USA (FDA - Food & Drug Administration) ont demandé au laboratoire NOVARTIS la suspension partielle (bras à forte dose intrathécale) des essais cliniques de l’AVXS-101 (thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale – SMA) en administration intrathécale.
Cette annonce fait suite à une communication d’AveXis aux autorités sanitaires et aux investigateurs d’essais cliniques, basée sur les résultats d’une étude préclinique initiée chez l’animal par AveXis, dans laquelle a été découverte une inflammation des cellules mononucléées des ganglions de la racine dorsale (DRG), parfois accompagnée d’une dégénérescence. Cette suspension partielle demandée par la FDA n'a pas d'incidence sur les essais cliniques conduits actuellement par voie intraveineuse (IV) du Zolgensma® (nom commercial de l’AVXS-101).