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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).


le nusinersen (Biogen - SPINRAZA) bénéficie désormais d'une ATU de cohorte
21/05/2017
L’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) a validé la procédure de demande d'Autorisation Temporaire d'Utilisation (ATU de cohorte) concernant le traitement Spinraza pour les patients SMA (cette autorisation temporaire concerne plus spécifiquement les patients SMA n'ayant jamais atteint un stade de marche autonome).
La notification a été publiée ce jour sur le site de l'ANSM.
Cette procédure permet aux patients SMA concernés de pouvoir bénéficier du traitement en attendant l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) qui devrait intervenir à moyen terme.
Nous recommandons à toutes les familles intéressées de se rapprocher de leur centre de référence habituel.