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L'amyotrophie spinale proximale (SMA) a connu une véritable révolution thérapeutique ces dernières années avec l'arrivée de trois traitements ciblant sa cause génétique : le Spinraza®, le Zolgensma® et l'Evrysdi®.

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Les trois traitements disponibles :

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Spinraza® (nusinersen/Biogen)

Le Spinraza® est un oligonucléotide antisens commercialisé par Biogen. Il a été le premier traitement à obtenir une autorisation de mise sur le marché en Europe en 2017 pour l'amyotrophie spinale infantile. En France, il est disponible et remboursé pour les personnes atteintes de SMA de type I, II et III. Son administration se fait par voie intrathécale dans des centres spécialisés.

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Zolgensma® (Novartis)

Le Zolgensma® est le premier traitement de thérapie génique autorisé dans la SMA. Il consiste à apporter un gène SMN1 fonctionnel pour remplacer le gène défectueux, permettant ainsi la production de la protéine SMN manquante dans la maladie. Il s'administre en une seule perfusion intraveineuse.

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Evrysdi® (risdiplam/Roche)

L'Evrysdi® est un médicament qui se prend par voie orale une fois par jour. Il se présente sous forme de poudre à mettre en suspension.

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Efficacité des traitements : :

 

Ces trois traitements ont montré des bénéfices importants chez les patients atteints de SMA :

  • Amélioration des performances motrices

  • Augmentation de l'espérance de vie

  • Amélioration de la fonction respiratoire

 

Leur efficacité est d'autant plus importante qu'ils sont initiés précocement, avant l'apparition des symptômes. C'est pourquoi le dépistage néonatal de la SMA est crucial pour permettre une prise en charge très précoce.

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Impact sur la mortalité :

Depuis l'arrivée de ces traitements, le nombre de décès par tranche de 100 patients atteints de SMA a chuté de près de 75%, passant d'un taux annuel de presque 2,0/100 patients il y a dix ans à 0,5 en 2021.

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Prise en charge globale :

Bien que ces traitements aient considérablement amélioré le pronostic, ils ne permettent pas une guérison complète. Une prise en charge symptomatique reste nécessaire, notamment la kinésithérapie orthopédique et respiratoire.

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En conclusion, l'arrivée de ces trois traitements ciblés a révolutionné la prise en charge de la SMA. Leur efficacité est d'autant plus importante qu'ils sont initiés précocement, soulignant l'importance du diagnostic et de la prise en charge précoces.

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Vaincre l'amyotrophie Spinale (SMA)

 

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