Familles SMA 

28/02/2017

Le système de santé français autorise parfois la distribution de certains médicaments avant même que ce médicament n'obtienne une autorisation officielle de mise sur le marché. En effet, l'autorité de la santé (ANSM) peut accorder des ATU (Autorisation Temporaire d'Utilisation) dans des cas très particuliers.

A ce titre, le spinraza (laboratoire Biogen - USA), traitement qui, pour le moment, n'a été officiellement autorisé qu'aux USA, est délivré sous conditions, en France, depuis peu à des patients SMA. Ce traitement a également obtenu un avis favorable des autorités de la santé européennes. 

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Il est important de souligner que ces demandes d'ATU nominatives spinraza peuvent actuellement être formulées pour les patients SMA atteints de la forme la plus sévère de la maladie ainsi que pour les patients SMA pour lesquels on observe une forte évolution défavorable.

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Toutefois, s'agissant d'une démarche au cas par cas, l'accord final reste soumis à certaines conditions qui devront être précisées par le médecin/neuropédiatre qui suit habituellement le patient. A ce sujet, il est notable que l'ensemble des centres de référence des maladies neuromusculaires (cf. liste des centres ci-dessous) est habilité à établir ces demandes d'ATU.

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Nous encourageons donc toutes les familles SMA concernées qui le souhaitent, à se rapprocher de leur centre de référence habituel pour formuler leur demande. En effet, il est particulièrement important de privilégier le lien avec les cliniciens qui connaissent bien l’historique de santé des patients afin qu’un éventuel traitement spinraza soit engagé dans le prolongement naturel de la prise en charge classique du patient.

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Toutefois, compte tenu du nombre de patients SMA concernés, et au regard de l'organisation et des moyens à mettre en place, il faudra éventuellement patienter quelques temps avant que tous les sites cliniques soient opérationnels. Dans ce contexte, naturellement, les patients ayant obtenu une ATU seront traités  en fonction de leur niveau de priorité.

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Par ailleurs, Familles SMA France espère que le spinraza obtiendra le plus rapidement possible une autorisation officielle de mise sur le marché au niveau de l'Europe puis de la France. En attendant, la communauté des familles SMA milite pour que le spinraza soit délivré de la façon la plus généralisée possible, en passant par exemple, d'un système d'ATU nominative à un système d'ATU de cohorte, afin de faciliter le traitement des patients SMA de tous types.

Les centres de référence des maladies neuromusculaires:

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- Garches (Ile de France) / Pr Susana Quijano (tél  01 47 10 78 90)

- Paris-Necker: Pr Isabelle Desguerre (tél 01 44 49 41 42)

- Montpellier- Pr François Rivier

- Lyon: Dr Veronique Manel/ Dr Carole Vuillerot

- Lille: Dr Jean Marie Cuisset

- Strasbourg: Pr TRANCHANT Christine/Pr Vincent Laugel

- Paris- Trousseau: Dr Michelle Mayer/ Dr L. Servais

- Marseille (La Timone): Pr Brigitte Chabrol

- Toulouse: Dr Cances

- Bordeaux: Dr Espiel; Dr Sole Guilhem

- Tours: Dr Emmanuelle Lagrue

- Angers: Dr Nadaj-Pakleza Aleksandra

- Rouen: Dr Vanhulle

- Rennes: Dr Rauscent

- Bayonne: Dr Leila Lazaro; Hendaye, Dr. Andoni Urtizberea

- La Réunion: Dr Anne Pervillé

- Antilles-Guyane: Dr Remi Bellance

- Reims:Dr Pascal Saboureaud

- Nancy : Pr Schweitzer Cyril

- Grenoble: Dr Lagrange Emmeline

- Nice: Dr Christian Richelme

- Nantes:  Pr Yann Pereon/ Dr Perrier-Boeswillwald Julie

- St Etienne: Pr Antoine Jean-Christophe