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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
Laboratoire Avexis (USA) : un essai de thérapie génique avec des patients SMA type 2
13/12/2017
Pour info : Avexis (USA) va démarrer un essai de thérapie génique avec des patients SMA type 2. En effet, la FDA (autorité de santé des USA) a donné son accord pour un essai clinique de phase 1 destiné à évaluer le candidat médicament AVXS-101 d'AveXis (laboratoire américain spécialisé dans la recherche du domaine de la thérapie génique) chez des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) de type 2 par administration intrathécale (dans le canal rachidien).
L'étude ouverte dénommée "STRONG", concernera 27 patients et elle cherchera à évaluer la tolérance au médicament (test de toxicité), le dosage optimal et elle essaiera d'identifier la preuve de l'efficacité d'une dose unique d'AVXS-101.
Cet essai devrait démarrer très rapidement.
Dès que des informations complémentaires seront disponibles (en particulier en ce qui concerne les centres investigateurs), nous vous les communiquerons.