Familles SMA 

31/01/2017

Avexis, société américaine de thérapie génique qui met au point des traitements pour les patients souffrant de maladies génétiques neurologiques rares et potentiellement mortelles, a annoncé aujourd'hui que l’autorité de la santé européenne (EMA) a intégré Avexis dans son programme PRIority MEdicines (PRIME) afin de faciliter le développement de ses études de thérapie génique concernant l’AVXS-101 destiné au traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) Type 1. L’entrée d’Avexis dans le programme PRIME est basé sur les données des essais précliniques d’Avexis ainsi que sur les premiers résultats de l'essai clinique en cours de phase 1 d'AVXS-101, résultats observés au 15 septembre 2016.

Le programme PRIME vise à renforcer le soutien au développement de médicaments, en particulier ceux qui offrent un avantage thérapeutique majeur par rapport aux traitements existants ou qui pourraient bénéficier à des patients ne disposant d'aucun traitement. Ce programme apportera un soutien précoce et proactif de l'EMA afin d’optimiser la production de données et de mettre en place un plan de développement robuste. Ces éléments pourraient accélérer l'évaluation de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de sorte que ces médicaments pourraient être plus rapidement disponibles pour les patients.

« L'intégration d'AVXS-101 dans le programme PRIME reflète le besoin urgent de pouvoir disposer d'options variées et innovantes pour traiter les patients diagnostiqués SMA au sein de l'Union européenne » a déclaré James L'Italien, Ph.D., Senior Vice-président, responsable de la réglementation et de la qualité d'Avexis. « Nous sommes impatients d’engager cette collaboration renforcée avec l'EMA. Cela nous aidera à prendre la voie la mieux appropriée et la plus rapide pour aboutir au dépôt d'une demande d'autorisation de mise en marché qui soit pertinente. Cette démarche nous permettra également de rationaliser le temps nécessaire pour amener AVXS-101 aux patients dans l'UE qui souffrent de cette maladie dévastatrice ».

Les observations cliniques préliminaires suivant l'administration d'AVXS-101 montrent un impact positif sur la survie, sur la fonction pulmonaire, sur le soutien nutritionnel, sur la préservation des fonctions motrices et sur le développement. Ces observations sont tout à fait remarquables par rapport à l'histoire naturelle et à la progression de la maladie chez les patients SMA Type 1. Ces constats sont cliniquement significatifs chez les patients traités par AVXS-101 et ils constituent une preuve suffisante pour démontrer que ce médicament a le potentiel de répondre à un besoin non satisfait dans cette maladie dévastatrice pédiatrique.

En juillet 2016, les autorités de la santé aux USA (FDA - Food and Drug Administration) ont accordé à Avexis, pour le traitement des patients SMA 1, un « Breakthrough Therapy Designation », qui est un programme américain comparable à PRIME.

AveXis a l'intention d'initier un essai pivot d'AVXS-101 chez des patients atteints de SMA Type 1 en Europe avant la fin de 2017.