Familles SMA 

12/03/2018

AVEXIS, laboratoire américain spécialisé dans le domaine de la recherche en "thérapie génique", et Généthon, laboratoire créé par l’AFM Téléthon, annoncent la signature d'un accord de licence mondial exclusif pour la fourniture de thérapie génique in vivo du vecteur AAV9 dans le système nerveux central (SNC) pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).

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Compte-tenu de toutes les questions que cet accord suscite, notre association Familles SMA France sera attentive aux explications complémentaires qui seront probablement fournies prochainement par les intéressés afin de voir si cet accord AVEXIS – Généthon est une menace ou une opportunité pour les intérêts des patients et des familles SMA.

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Voici le communiqué officiel  : 

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CHICAGO et ÉVRY, France, le 13 mars 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - AveXis, Inc. (NASDAQ: AVXS) et Généthon annoncent aujourd'hui la signature d'un accord de licence mondial exclusif pour la fourniture de thérapie génique in vivo du vecteur AAV9 dans le système nerveux central (SNC) pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).

"En plus de notre solide propriété intellectuelle, cet accord renforce notre position en offrant la liberté d'opérer en utilisant des voies d'administration intraveineuses ou intrathécales pour délivrer le vecteur AAV9 dans le SNC pour le traitement de la SMA", a déclaré Sean Nolan, président et chef Directeur exécutif d'AveXis. "Grâce à notre thérapie génique exclusive, AVXS-101, actuellement évaluée chez des patients atteints de SMA dans le cadre d'essais cliniques en cours aux États-Unis et bientôt en Europe, nous sommes heureux d'avoir mis en place cet accord mondial exclusif."

Aux termes de l'accord, Généthon a octroyé à AveXis une licence de brevet aux États-Unis, en Europe et au Japon pour le produit AAV9 SMN et la délivrance de thérapie génique in vivo du vecteur AAV9 dans le SNC par voie intrathécale ou intraveineuse pour le traitement de SMA.

«Généthon est heureux de conclure cet accord avec AveXis et de contribuer aux efforts de développement de traitements pour les patients SMA qui ont des besoins médicaux urgents», a déclaré Frédéric Revah, chef de la direction de Généthon. "Cela démontre la capacité de Généthon à développer des technologies efficaces de première classe et l'excellence de notre recherche translationnelle, motivée par l'engagement à traiter les patients atteints de maladies rares."