Biogen : résultats intermédiaires positifs pour l'essai Cherish (SMA type 2)

06/11/2016

Biogen et Ionis Pharmaceuticals annoncent aujourd'hui que le SPINRAZA (nom commercial donné au nusinersen), a passé avec succès l'étape d'évaluation de l'analyse intermédiaire de l'essai clinique CHERISH (étude de phase 3 pour des enfants SMA  type 2).

Les résultats montrent que les enfants sous SPINRAZA ont connu une amélioration significative de leurs fonctions motrices par rapport à ceux qui n'ont pas reçu de traitement. De plus, le SPINRAZA a démontré un profil de sécurité favorable pendant l'étude.

Biogen va désormais communiquer ces éléments à tous les organismes de réglementation de la santé.

Dans le cadre de cette annonce, Biogen indique également que la commercialisation du SPINRAZA pourrait peut-être intervenir aux USA d'ici fin 2016, ou au cours du premier trimestre 2017.

Informations complémentaires relatives à l'essai CHERISH :

CHERISH est une étude de quinze mois portant sur le SPINRAZA (nom commercial du nusinersen). L'essai a été conduit avec 126 patients non ambulatoires âgés de 2 à 12 ans,  atteints d'une SMA type 2 et ayant présenté des signes et des symptômes de la maladie à plus de 6 mois.

Au cours des 15 mois de traitement, les patients qui ont reçu le SPINRAZA ont obtenu une amélioration moyenne de 4,0 points sur l'échelle de mesure Hammersmith (HFMSE), tandis que les patients qui étaient sous placebo ont diminué d'une moyenne de 1,9 points. Les données des autres paramètres analysés étaient systématiquement en faveur des enfants qui ont reçu le traitement. Au cours des 15 mois, le SPINRAZA a démontré un profil de sécurité favorable. La majorité des événements indésirables ont été considérés comme étant liés soit à la maladie, soit à des événements "habituels" au sein de la population générale, ou bien encore à des événements liés à la procédure de ponction lombaire. Aucun patient n'a interrompu l'étude.

Compte-tenu de ces résultats, l'étude CHERISH devrait être arrêtée et les participants pourront rejoindre l'étude d'extension SHINE open-label afin de continuer à recevoir SPINRAZA (pour ceux qui recevaient du SPIRAZA) ou de commencer à en prendre (pour ceux qui étaient sous placebo).

Les résultats complets de l'étude seront présentés lors de futurs congrès médicaux.

Biogen envisage également d'étendre son programme d'accès élargi (EAP - qui était pour le moment destiné aux enfants SMA1) à la population des enfants SMA 2, en attendant le résultat des demandes officielles de mise sur le marché.

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