BIOGEN : communication de résultats complémentaires confirmant les effets positifs du SPINRAZA

15/01/2017

le SPINRAZA ™ (ex-nusinersen / BIOGEN) réduit de façon significative le risque de décès ou de ventilation permanente dans l'amyotrophie spinale (SMA type 1).

 


Ce vendredi 13 janvier 2017, BIOGEN a présenté de nouvelles données issues de l'essai clinique ENDEAR (phase 3) du SPINRAZA ™ (nusinersen). Ces éléments démontrent une réduction statistiquement significative du risque de décès ou de ventilation permanente chez les nourrissons SMA traités par SPINRAZA par rapport aux nourrissons non traités. Ces données ont été présentées lors de la conférence annuelle de l'Association britannique de pédiatrie (BPNA) à Cambridge, Royaume-Uni, du 11 au 13 janvier 2017.

En août 2016, BIOGEN avait indiqué que l’essai clinique ENDEAR avait atteint, lors de l’analyse intermédiaire,  son critère principal pré-spécifié d'évaluation primaire, relatif à l’évolution des fonctions motrices des nourrisson (échelle Hammersmith). Suite à ces résultats positifs, BIOGEN avait décidé d’interrompre l’étude afin que tous les patients qui participaient à l'essai clinique puissent avoir la possibilité de recevoir du SPINRAZA dans une étude « open label » (c’est-à-dire sans placebo). Aujourd'hui, BIOGEN présente les résultats d'un autre critère d'évaluation primaire pré-spécifié, relatif au risque de décès ou de ventilation permanente, à la fin de l'étude (EOS - End Of Study). Les résultats EOS présentés à Cambridge comprennent les données collectées auprès des patients à la fin de l’étude, postérieurement à l’annonce de l’arrêt de l'étude. Ces informations ne faisaient donc pas partie de l'analyse intermédiaire.

« Bien que l'essai clinique ENDEAR ait été interrompu sur la base de résultats provisoires positifs, l'étude a encore démontré par la suite qu'un nombre significativement plus élevé de nourrissons traités par SPINRAZA survivait et ne nécessitait pas de ventilation permanente. Ces données soulignent l'impact que SPINRAZA peut avoir sur les personnes vivant avec cette maladie dévastatrice » a déclaré Wildon Farwell, M.D., M.P.H., directeur médical principal, Développement clinique, BIOGEN. « Nous sommes très heureux que des patients SMA puissent démarrer le traitement SPINRAZA dès cette semaine aux États-Unis, et nous continuons à travailler en étroite collaboration avec les autorités de la santé de tous les pays pour pouvoir apporter cette thérapie aux patients du monde entier le plus rapidement possible ».


Le SPINRAZA a atteint le critère d'évaluation primaire pré-spécifié en fin d’étude ENDEAR, démontrant une réduction statistiquement significative de 47% du risque de décès ou de ventilation permanente (p <0,01). Dans l'analyse EOS, un pourcentage plus élevé de nourrissons non traités (68%) est décédé ou a nécessité une ventilation permanente par rapport aux nourrissons traités par SPINRAZA (39%).

Le SPINRAZA a démontré un profil de sécurité favorable, avec des effets indésirables communément signalés au sein de la population des nourrissons SMA (respiratoires, constipation). D'autres résultats de fin d’étude (EOS) sur l'efficacité et la sécurité relevés au cours de l’essai ENDEAR seront présentés lors d'un futur congrès médical.

 

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