Familles SMA 

24/04/2017

BIOGEN - CAMBRIDGE (USA)

Biogen va présenter dans les prochains jours des résultats relatifs au SPINRAZA® (nusinersen) dans le cadre de l’étude clinique CHERISH de phase 3. Cette étude montre une amélioration statistiquement et cliniquement significative de la fonction motrice chez les enfants atteints d’une Amyotrophie Spinale (SMA) de type 2 ou de type 3, par rapport à des enfants SMA non traités. Les résultats d’ensemble confirment l'efficacité et le profil de sécurité du SPINRAZA pour un large éventail de personnes atteintes de SMA. Le programme d’étude et de développement du SPINRAZA permet d’obtenir un ensemble exceptionnel de données cliniques concernant la SMA. Ces données seront présentées au Congrès annuel de Neurologie (AAN – Boston / USA) qui aura lieu du 22 au 28 avril 2017.

"L'étude CHERISH, menée en collaboration avec Ionis, démontre l'impact significatif que le SPINRAZA peut avoir chez les enfants atteints de SMA type 2 et type 3 et elle met en évidence les bénéfices d’un tel traitement pour les populations touchées par la SMA", a déclaré Alfred Sandrock, MD, Ph.D., exécutif Vice-président et directeur médical chez Biogen. "Notre programme de développement clinique démontre également l'intérêt d’un traitement précoce, ce qui est confirmé par les données issues de l’étude clinique NURTURE, qui montrent des améliorations importantes des critères de développement des fonctions motrices de nourrissons présymptomatiques traités avec du SPINRAZA".

1. L’étude CHERISH (enfants SMA type 2 et 3 âgés de 2 à 12 ans)

CHERISH est une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, destinée à évaluer l'efficacité et la sécurité de SPINRAZA chez les enfants atteints de SMA type 2 et type 3. L'étude a duré 15 mois et a porté sur l’utilisation du SPINRAZA chez 126 enfants non ambulants de 2 à 12 ans, dont les premiers symptômes se sont manifestés à plus de 6 mois.

Au terme de l'étude CHERISH, les enfants sous SPINRAZA ont montré une amélioration statistiquement et cliniquement significative de leurs fonctions motrices, observée au 15ème mois, par une différence positive de 4,9 points par rapport à l’histoire naturelle de la maladie, selon l'échelle d’évaluation fonctionnelle de Hammersmith élargie (HFMSE) score (p = 0,0000001). Le HFMSE est un outil conçu spécialement pour évaluer la fonction motrice chez les enfants atteints de SMA. Lors de la mesure des évolutions par rapport à l’histoire naturelle de la maladie, les enfants qui ont reçu le SPINRAZA (n = 84) ont réalisé une amélioration moyenne de 3,9 points au 15ème mois de traitement, alors que les enfants sous placebo (n = 42) ont enregistré une baisse moyenne de 1,0 point. Les résultats finaux des résultats de l'analyse de la fin de l'étude ont confirmé les résultats observés lors de l'analyse intermédiaire.

Les données des autres critères, relatifs à l’évolution des fonctions motrices, y compris les fonctions motrices des membres supérieurs, étaient constamment en faveur des enfants qui ont reçu le traitement SPINRAZA.

SPINRAZA a démontré un profil de sécurité favorable. Au cours de l’essai, les événements impactant plus ou moins gravement la santé des enfants ont été moins fréquents chez les enfants traités par SPINRAZA par rapport à ceux qui n’étaient pas traités. La majorité de ces événements étaient considérés comme étant liés soit à la maladie SMA, soit à des événements qui se produisent habituellement au sein de la population (non SMA), ou soit à des événements liés à la procédure de ponction lombaire. Aucun enfant n'a abandonné l'étude en raison de l’un de ces événements.

"Dans l’étude CHERISH, la plupart des enfants atteints de SMA qui ont reçu le SPINRAZA, ont vu des améliorations de leurs fonctions motrices avec une stabilisation ou un ralentissement de la progression de la maladie", a déclaré le Dr Richard Finkel, chef de la neurologie, Nemours Children's Hospital, Orlando, en Floride (USA). «En tant que médecin qui a passé 37 ans à traiter des enfants atteints de SMA, il est incroyablement encourageant de voir certains patients recevant du SPINRAZA, devenir capable de  ramper ou de se tenir droit avec assistance. Ces types d'améliorations cliniquement significatives sont sans précédent et donnent un nouvel espoir aux personnes atteintes de SMA ainsi qu’à leur famille ".

2. L’étude NURTURE (nourrissons SMA présymptomatiques diagnostiqués SMA avant même que les symptômes n’apparaissent)

Biogen présentera également de nouvelles données provisoires de l'étude NURTURE de phase 2, multicentrique, open label (pas de placebo), évaluant le SPINRAZA pour le traitement des nourrissons de moins de six semaines atteints de SMA génétiquement diagnostiqués qui étaient présymptomatiques au démarrage du traitement. Au moment de l'analyse intermédiaire, les nourrissons (n ​​= 20) étaient dans l’essai depuis 317,5 jours en moyenne. Tous les nourrissons étaient vivants et aucun n’a eu recours à une aide respiratoire (ventilation chronique non invasive, ventilation invasive ou trachéotomie). En outre, la plupart des bébés ont connu un développement de leurs fonctions motrices montrant des capacités et une croissance comparables à celles d’un enfant non-SMA, comme le contrôle de la tête, l'assise indépendante, la position debout et la marche en toute indépendance. Ces observations ont été mesurées sur des échelles d’analyse validées.

Trois nourrissons ont connu des problèmes de santé potentiellement liés au SPINRAZA. Ces problèmes ont été résolus. Par ailleurs, aucun nourrisson n’a été retiré de l'étude en raison d’éventuels événements et aucun problème de sécurité n'a été identifié.

"Les résultats de NURTURE sont significatifs, car ils démontrent l'intérêt de commencer le traitement par SPINRAZA dès que possible après un diagnostic de SMA ", a déclaré Alfred Sandrock.

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source : Biogen