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Genentech (groupe ROCHE) annonce l'approbation de son nouveau traitement Evrysdi (ex-Risdiplam) pour la SMA par l'Autorité de Santé américaine (FDA)

08/08/2020

Genentech, qui fait partie du groupe Roche, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Evrysdi (connu jusqu’à présent sous le nom « risdiplam » ou encore RG 7916) pour le traitement de l'Amyotrophie Spinale (SMA) chez les adultes et les enfants de 2 mois et plus.

 

Selon Genentech, Evrysdi a montré des améliorations cliniquement significatives de la fonction motrice au cours de deux essais cliniques chez des personnes atteintes de SMA de type 1, 2 et 3, d'âges et de niveaux de sévérité variables. Les nourrissons ont atteint la capacité de s'asseoir sans soutien pendant au moins 5 secondes, jalon moteur clé qui n'est normalement pas observé dans l'évolution naturelle de la maladie. Evrysdi a également amélioré la survie sans ventilation permanente à 12 et 23 mois, par rapport à l'histoire naturelle de la maladie. Médicament sous forme liquide, Evrysdi est administré quotidiennement à domicile par voie orale (ou par sonde d'alimentation si nécessaire).

 

Evrysdi est un modificateur d'épissage de survie du motoneurone 2 (SMN2) conçu pour traiter la SMA causée par des mutations du chromosome 5q qui conduisent à une carence en protéine SMN. Cette protéine SMN se trouve dans tout le corps et est essentielle au maintien de la santé des motoneurones et du mouvement. Evrysdi a donc pour effet d’augmenter la production de la protéine déficiente.

 

Evrysdi sera disponible aux États-Unis dans un délai de deux semaines.

 

Risdiplam (ancien nom du Evrysdi) a obtenu la désignation PRIME par l'Agence européenne des médicaments (EMA) en 2018 et la désignation de médicament orphelin par la FDA et l'EMA en 2017 et 2019, respectivement. À l'heure actuelle, risdiplam a été déposé au Brésil, au Chili, en Chine, en Indonésie, en Russie, en Corée du Sud et à Taiwan. Une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) auprès de l'EMA (autorités de Santé pour la zone Europe) pour Evrysdi est imminente.

 

 

Mise en garde :

 

Genentech communique également des informations importantes liées à la sécurité et aux éventuels effets secondaires de ce médicament. Ainsi, avant de prendre Evrysdi, les patients doivent informer leur fournisseur de soins de santé de leur situation médicale, notamment :

 

Si le patient a des problèmes au foie,

 

Si les patientes sont enceintes ou prévoient de devenir enceintes, elles doivent demander conseil à leur professionnel de la santé avant de prendre ce médicament. Evrysdi peut nuire à la santé du bébé à naître.

 

Si la patiente est une femme susceptible d'être enceinte, il convient de faire un test de grossesse préalablement au démarrage du traitement Evrysdi. En effet, Evrysdi peut nuire à la santé du bébé à naître et dans ce cas, le fournisseur de soins de santé décidera si la prise d'Evrysdi est possible pour la patiente pendant cette période.

 

Les patientes devront utiliser une méthode contraceptive pendant le traitement et pendant au moins 1 mois après l'arrêt d'Evrysdi

 

Si la patiente allaite ou envisage d’allaiter son bébé, il conviendra d’avoir une discussion avec le professionnel de la santé afin de mettre en place la meilleure façon d'alimenter le bébé. En effet, on ne sait pas si Evrysdi passe dans le lait maternel et si cela peut peut nuire à la santé du bébé.

 

Si le patient est un homme adulte qui envisage d'avoir des enfants, Genentech prévient que Evrysdi peut affecter la capacité d'un homme à avoir des enfants (action sur la fertilité).

 

Liste des effets secondaires très fréquents et moins fréquents causés par Evrysdi :

 

Très fréquent (affecte ≥10 patients sur 100) : fièvre, infection des voies aériennes supérieures, diarrhée, toux, vomissements, constipation, pneumonie, otite, eczéma, rougeur cutanée, nasopharyngite, infection des voies aériennes, rhinité, inflammation des voies aériennes supérieures

 

Moins fréquent (n’affecte pas 10 patients sur 100) : Insuffisance respiratoire, atélectase, circulation sanguine augmentée des conjonctives, chute, flatulence, reflux gastro‐oesophagien, hypoxie, gonflement de la muqueuse nasale, éruption, stress respiratoire, infection respiratoire virale, gonflement de l’abdomen, aphtes, inflammation cutanée

 

Notons également que les essais cliniques Evrysdi (ex-Risdiplam) se sont accompagnés d’une surveillance particulière ophtalmologique des patients en raison de l’apparition d’une toxicité rétinienne constatée lors d’une étude pré-clinique du Risdiplam chez l’animal.