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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
AveXis : la totalité des patients ont été inclus dans l'essai de thérapie génique AVXS-101
04/01/2016
AveXis, laboratoire de recherche (USA), a annoncé avoir inclus la totalité de ses patients dans le cadre de l'essai clinique (phase 1) de thérapie génique (vecteur AAV9) qui se déroulera au Nationwide Children's Hospital à Columbus (Ohio - USA) jusqu'en juin 2017.
Le groupe de patients est composé de 15 enfants diagnostiqués SMA type 1 avant 6 mois, ayant 2 copies SMN2. L'essai sera partagé entre 2 cohortes :
- cohorte 1 : 3 patients âgés de 6 à 7 mois qui recevront une dose de 6,7 x 10puiss13 vg/kg,
- cohorte 2 : 12 patients âgés de 1 à 8 mois qui recevront une dose de 2.0 x 10puiss14 vg/kg
Selon les responsables de AveXis, il s'agit là d'une étape très importante du domaine de la thérapie génique et les informations recueillies permettront sans doute d'élargir le périmètre à tous les types de SMA.