Familles SMA 

18/03/2016

Thérapie génique / SMA :  AveXis (USA) a présenté des résultats intermédiaires encourageants relatifs à l'essai clinique en cours (phase1 - AVXS-101 - concernant des patients SMA type 1). AveXis indique que le traitement proposé présente un profil favorable en terme de sécurité et qu'il est globalement bien toléré par les patients. A fin 2015, aucun effet indésirable n'a été répertorié parmi les patients. 

De plus, une amélioration des fonctions motrices a été constatée selon l'échelle de mesure CHOP-INTEND.

Comme indiqué dans un article précédent, les 15 patients SMA1 de cet essai ont tous été inclus. AveXis projette de passer à la phase 2 de cet essai dans le courant du premier semestre 2017. 

AveXis annonce également le démarrage d'un nouvel essai concernant des patients SMA type 2 (par injection céphalo-rachidien, cette fois-ci) dans le courant du second semestre 2016.

Ces recherches et essais de thérapie génique ont pu voir le jour grâce au financement de l'association CureSMA (association de familles SMA aux USA).

Ces travaux sont conduits principalement par les Dr. Brian Kaspar et Dr. Mendell (USA).