Familles SMA 

31/07/2016

Une bonne nouvelle au milieu de l'été : Biogen/Ionis annonce aujourd'hui la réussite de l'essai clinique phase 3 Nusinersen "Endear" (qui s'adresse à des enfants de moins de 7 mois SMA type 1). Cet essai apporte la preuve que ce médicament, d'une part, améliore de façon significative les fonctions motrices et que, d'autre part, il présente un profil de sécurité tout à fait satisfaisant.
 

Dans ce contexte et pour cette population de patients SMA, Biogen va engager le processus des demandes d'autorisations (mise sur le marché) dans les prochains mois.
 

Espérons que l'essai Nusinersen "Cherish" qui s'adresse aux enfants de 2 à 12 ans pourra suivre la même voie le plus rapidement possible !!!

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rappel du tableau des essais Biogen/Ionis ici