BIOGEN : "Expanded Access Program" pour le Nusinersen (SMA type 1)

18/08/2016

Suite aux questions posées par Familles SMA France, BIOGEN nous apporte aujourd'hui quelques précisions sur la suite envisagée pour l’essai ENDEAR Nusinersen concernant des enfants SMA1 diagnostiqués avant 7 mois d'âge. Le 1er août 2016, BIOGEN a décidé d’interrompre cet essai avant la fin prévue en raison de résultats montrant l’efficacité du traitement. En parallèle au dépôt des demandes d’autorisation de mise sur le marché, les enfants inclus dans l’essai ENDEAR vont donc tous recevoir le Nusinersen (abandon des procédures placébo). D’autre part, une procédure EAP (Expanded Access Program) est prévue aux USA pour tous les enfants SMA 1 qui entreront dans les critères.

Pour la France, cette procédure d’EAP devrait se traduire par des procédures d'ATU nominatives.

 

A cet effet, Biogen devrait rencontrer l'ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament)  prochainement pour demander l'autorisation d'engager cette démarche d'ATU. Si cette demande est acceptée, il faudra ensuite que les médecins fassent des demandes d'ATU, en analysant la situation au cas par cas, pour chacun des patients qui le désirent. Ce sont donc les médecins (neuropédiatres des centres de référence) qui seront à l'initiative de ces démarches.

Contrairement aux USA où il semble que seuls les sites investigateurs Nusinersen pourront fournir du Nusinersen sous EAP, le système français d’ATU ne limite pas, à priori, la distribution aux seuls sites investigateurs. Par contre, compte-tenu des compétences, ressources et matériels nécessaires pour délivrer du Nusinersen (sous forme d’injections intrathécales), il est évident que ces gestes devront être prodigués par des centres hospitaliers adaptés. Pour le moment, en France, seul le centre de La Salpétrière (Paris) est adapté car ce centre est le centre investigateur Nusinersen pour la France.

 

En ce qui concerne les SMA 2 (inclus dans l’essai Nusinersen CHERISH), aucune info n’a été diffusée par BIOGEN pour le moment.

Rappel du tableau présentant l'ensemble des essais BIOGEN Nusinersen, ici

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