Familles SMA 

29/06/2016

Lors de la conférence annuelle Cure SMA, organisée cette année en Californie (USA), les représentants des six principaux programmes de recherche SMA ont présenté l'état d'avancement de leur projet.

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Rappelons que parmi ces six projets :

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- 1 projet concerne la thérapie génique (SMN1 - Avexis) :

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• Décembre 2015 à 2017 : recrutement de 15 enfants SMA Type I / essai clinique (méthode intraveineuse d'administration de l'AVXS-101).

• Second semestre 2016 : démarrage d'une étude relative à l'administration, par voie intrathécale de l'AVXS-101, pour des patients SMA 2.

- 3 projets concernent le fonctionnement SMN2 (modification de l'épissage) :

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• RG 7916 de Roche/PTC : après la mise en standby de l'essai Moonfish, Roche annonce le démarrage prochain (fin 2016) d'une étude concernant des patients SMA 1, 2 et 3.

• LMI070 de Novartis : suite à des problèmes rencontrés au cours de l'essai suivi en parallèle sur des modèles aninimaux, le recrutement de nouveaux patients est interrompu.

• Nusinersen de Biogen/Ionis : les 2 essais de phase 3 (Endear pour les patients de moins de 7 mois et Cherish pour les patients de 2 à 12 ans) se poursuivent et sont complétés par 2 autres essais de phase 2 (Nurture et Embrace).

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- 1 projet concerne la neuroprotection (olesoxime de Roche) : étude Oléos (phase 2, concernant les patients qui étaient déjà inclus dans les essais "Trophos") en cours. Un essai clinique phase 3 en préparation (fin de l'essai prévu en 2020).

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- 1 projet concerne la protection des muscles (CK-2127107 de Cytokinetics / en collaboration Astellas). Etude en cours (phase 2 / localisé aux USA). Le CK-2127107 est un activateur dont des effets sont attendus pour améliorer les fonctions musculaires. Cet essai concerne environ 72 patients SMA type 2, 3 ou 4 âgés de plus de 12 ans.

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Les slides de synthèse présentés lors de la conférence CURE SMA sont disponibles ici.

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