Conférence Cure SMA 2016 : le point sur les recherches

29/06/2016

Lors de la conférence annuelle Cure SMA, organisée cette année en Californie (USA), les représentants des six principaux programmes de recherche SMA ont présenté l'état d'avancement de leur projet.

Rappelons que parmi ces six projets :

- 1 projet concerne la thérapie génique (SMN1 - Avexis) :

  • Décembre 2015 à 2017 : recrutement de 15 enfants SMA Type I / essai clinique (méthode intraveineuse d'administration de l'AVXS-101).

  • Second semestre 2016 : démarrage d'une étude relative à l'administration, par voie intrathécale de l'AVXS-101, pour des patients SMA 2.

 

- 3 projets concernent le fonctionnement SMN2 (modification de l'épissage) :

  • RG 7916 de Roche/PTC : après la mise en standby de l'essai Moonfish, Roche annonce le démarrage prochain (fin 2016) d'une étude concernant des patients SMA 1, 2 et 3.

  • LMI070 de Novartis : suite à des problèmes rencontrés au cours de l'essai suivi en parallèle sur des modèles aninimaux, le recrutement de nouveaux patients est interrompu.

  • Nusinersen de Biogen/Ionis : les 2 essais de phase 3 (Endear pour les patients de moins de 7 mois et Cherish pour les patients de 2 à 12 ans) se poursuivent et sont complétés par 2 autres essais de phase 2 (Nurture et Embrace).

- 1 projet concerne la neuroprotection (olesoxime de Roche) : étude Oléos (phase 2, concernant les patients qui étaient déjà inclus dans les essais "Trophos") en cours. Un essai clinique phase 3 en préparation (fin de l'essai prévu en 2020).

 

- 1 projet concerne la protection des muscles (CK-2127107 de Cytokinetics / en collaboration Astellas). Etude en cours (phase 2 / localisé aux USA). Le CK-2127107 est un activateur dont des effets sont attendus pour améliorer les fonctions musculaires. Cet essai concerne environ 72 patients SMA type 2, 3 ou 4 âgés de plus de 12 ans.

Les slides de synthèse présentés lors de la conférence CURE SMA sont disponibles ici.

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