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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
Cytokinetics : un essai de phase 2 pour des patients SMA âgés de plus de 12 ans
06/01/2016
Cytokinetics, laboratoire américain basé au sud de San Francisco (USA) démarre le recrutement de patients SMA adolescents et adultes (>12 ans) de type 2, 3 et 4 afin d'expérimenter le CK-2127107.
Cet essai clinique a pour but d'étudier les effets du CK-2127107 sur les fonctions motrices de patients SMA aussi bien ambulants que non-ambulants. Cytokinetics, en collaboration avec Astellas, développe le programme CK-2127107 qui pourrait devenir un traitement potentiel non seulement pour les patients SMA mais aussi pour tous ceux, atteints ou non de maladies neuromusculaires, qui présentent des déficiences motrices.
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Pour cet essai randomisé, en double aveugle et contre placebo, qui se déroulera au Pediatric Neuromuscular Clinic Stanford University de Palo Alto (Californie - USA), 72 patients seront recrutés et répartis en 2 groupes comprenant des patients à la fois ambulants et non-ambulants. Chaque groupe recevra des doses différentes de CK-2127107 par voie orale 2 fois par jour pendant 8 semaines.
Cette phase de l'essai se terminera en décembre 2016.