Roche RG 7916 : des essais pour les patients SMA type 1-2-3 de 0 à 60 ans !!!

22/12/2016

Roche english letter here

Familles SMA France a été informé par le laboratoire Roche que les essais Sunfish et Firefish  (molécule RG7916 agissant sur l'épissage SMN2) dont nous avons déjà parlé ici, seront complétés par l'essai Jewelfish qui s'adressera, pour la première fois, à des patients ayant éventuellement déjà reçu une autre thérapie de type "activation SMN2". Ainsi, les effets d'une combinaison de deux traitements, RG7916 et nusinersen, par exemple, pourront être étudiés et évalués. D'autre part, l'ensemble de ces études permettra également de couvrir une large part de la population SMA, puisque les SMA type 1, 2 et 3 âgés de 0 à 60 ans pourront être représentés.

Ci-dessous la traduction du courrier d'information du laboratoire Roche que Familles SMA France a reçu ce 21 décembre 2016 :

"Chère communauté SMA,

Roche, en collaboration avec ses partenaires, PTC Therapeutics et la fondation SMA, aimerait vous tenir informés de son programme de développement clinique expérimental RG7916 (RO7034067), qui est un modificateur d'épissage SMN2 se présentant sous forme orale.


Nous sommes pleinement conscients du niveau d’urgence concernant les personnes vivant avec la SMA et notre objectif est d'étudier la molécule RG7916 dans un panel de patients aussi large que possible. Il existe actuellement trois études relatives au programme RG7916: Sunfish, Firefish et jewelfish, qui s’adressent à des populations différentes.


Nous sommes heureux de vous informer que Sunfish (BP39055) et Firefish (BP39056) recrutent activement en Europe et que d’autres pays et d’autres sites apparaitront en 2017. Jewelfish (BP39054) devrait commencer le recrutement en Europe et aux Etats-Unis au début 2017.


Sunfish évalue le RG7916 chez les enfants et les jeunes adultes SMA (âgés de 2 à 25 ans) de type 2 et 3. Il s'agit d'une étude randomisée, contre placebo, d’une durée de 12 mois, qui sera suivie d'une extension où tous les participants à l'étude recevront le RG7916 (open label).


Firefish évalue le RG7916 chez les bébés SMA de type 1 (âgés de 1 à 7 mois). Tous les bébés recevront RG7916 car il n'y a pas de placebo dans cette étude.

Les essais Sunfish et Firefish comportent deux parties :
Partie 1: conçue pour sélectionner le dosage de RG7916,
Partie 2: conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité du RG7916 selon le dosage.

Jewelfish est la première étape vers l'exploration du RG7916 dans une plus large population de patients, notre objectif ici est d’acquérir une première compréhension de l’effet du RG7916 chez des personnes SMA qui auraient déjà reçu un traitement thérapeutique destiné à activer SMN2. Dans cette étude, nous évaluerons la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique du RG7916 (comment le corps réagit avec le RG7916) chez des personnes SMA de type 2 et type 3 âgées de 12 à 60 ans , qui ont déjà participé à l'étude Roche/Moonfish (RG7800) ou bien tout autre étude ciblée sur une thérapie « activation SMN2 », telle que nusinersen (Biogen/Ionis). Il n'y a pas de placebo dans cette étude Jewelfish.

Vous pouvez en savoir plus sur sunfish et firefish ici :

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02913482

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02908685?term=sunfish&rank=1

la fiche Jewelfish sera diffusé en temps voulu.

Nous partagerons également plus d'informations sur ces études à cette adresse :

http://www.pioneeringhealthcare.com/

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