Familles SMA 

17/02/2016

IONIS (essais Nusinersen - ex ISIS SMNrx) vient de publier les premiers résultats d'un essai ouvert (open-label - phase I/II) mis en place pour expérimenter la sécurité et la tolérance de l'administration du nusinersen selon des dosages différents (1, 3, 6 et 9 mg) à des enfants SMA âgés de 2 à 14 ans. Selon cette étude, le nusinersen a été bien toléré quelque soit la dose administrée, et le niveau de sécurité a été établi, autorisant la suite des essais. De façon encourageante, pour la la cohorte ayant reçu la dose de 9mg, une amélioration de 3.1 points a été observée au bout de 3 mois sur l'échelle "Hammersmith Functional Motor Scale Expanded" (HFMSE), échelle de mesure clinique des capacités fonctionnelles. Cette amélioration  s'est confirmée pour les enfants de la cohorte sous dose de 9 mg puisqu'un écart de 5,8 points a été constaté entre 9 mois et 14 mois après administration. Une augmentation de plus de 3 points sur l'échelle HFMSE représente un écart significatif par rapport à l'évolution naturelle de la maladie pour des patients SMA Type 2 et Type 3.