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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
Olesoxime : lettre ouverte au laboratoire ROCHE
"Familles SMA" a remis ce courrier en mains propres aux responsables du laboratoire ROCHE le 13/01/2016
Mesdames et Messieurs les responsables du laboratoire ROCHE,
Depuis le rachat de la société TROPHOS début 2015, ROCHE dispose d'une molécule, l'olesoxime, dont les effets bénéfiques sur l’amyotrophie spinale (SMA) ont été démontrés lors d'essais cliniques de phase II/III réalisés en 2012/2013. Les résultats de ces essais, qui ont notamment mis en évidence un ralentissement des effets de la maladie, ont été communiqués en avril 2014 lors du 66ème congrès de l’Académie Américaine de Neurologie (Philadelphie/USA).
La perspective de disposer, enfin, d'un premier traitement efficace sur cette pathologie dévastatrice, est porteuse d'un grand espoir pour la communauté des familles SMA de France.
Dans un communiqué du 13/11/2015, ROCHE annonce le démarrage d'une nouvelle campagne d'essais cliniques de phase II pour l’olesoxime, qui durera de 2016 jusqu'à 2020. Cet essai sera réservé uniquement aux quelques patients qui étaient inclus dans les essais 2012/2013.
Notre association "Familles SMA France" considère que cette situation est inacceptable. La communauté des familles SMA de France attend des solutions thérapeutiques depuis déjà beaucoup trop longtemps, et chaque jour qui passe signifie une perte supplémentaire des fonctions motrices des patients SMA. C'est pourquoi nous demandons au laboratoire ROCHE de :
1) Mettre l’olesoxime à disposition de toutes les familles de notre communauté qui le souhaitent (enfants/adultes), dès le début 2016 dans le cadre de l’étude « open label » NCT02628743, sans discrimination entre les patients qui ont déjà été inclus dans les premiers essais olesoxime (TROPHOS), et les autres.
2) Veiller à ce que cette mise à disposition de l’olesoxime s’accompagne d’un suivi médical allégé et peu contraignant pour les patients.
Nous espérons que ROCHE répondra favorablement à ces demandes qui auraient dû être des clauses rattachées au rachat de la société Trophos par ROCHE, si l'intérêt des patients et des familles SMA avait été véritablement pris en compte dans le cadre de cette transaction.
Dans l’attente d’une réponse sous huitaine, veuillez recevoir, Mesdames et Messieurs les responsables du laboratoire ROCHE, l’expression de nos salutations distinguées.
Paris, le 13/01/2016,
"Familles SMA France"
Vidéo : l'appel des enfants SMA aux responsables du laboratoire ROCHE
"Familles SMA France" est une association qui regroupe, en France, des familles concernées par l’amyotrophie spinale (SMA). La SMA reste la première maladie génétique aux conséquences mortelles chez les enfants de moins de deux ans. De plus, le caractère dégénératif de la maladie entraîne une perte inexorable des fonctions motrices conduisant à des situations de handicap très sévères.
C’est pourquoi la communauté des familles SMA attache une grande importance à la mise en œuvre d’essais cliniques et à la mise à disposition la plus rapide possible de traitements pour lutter contre la SMA.