Familles SMA 

21/04/2016

Après avoir consulté les agences de la santé américaine (FDA) et européenne (EMA), le laboratoire ROCHE annonce la mise en œuvre prochaine d’un nouvel essai de phase 3 de l’olesoxime, reportant ainsi le dépôt d’une demande de mise sur le marché (AMM) à 2020… Ce qui conduirait probablement à une distribution de l’olesoxime aux patients en 2021 dans le meilleur des cas, confirmant ainsi toutes les craintes que "Familles SMA France" exprime depuis longtemps. Il faut rappeler que cette molécule est en développement depuis le début des années 2000 et que les essais cliniques de l'olesoxime pour la SMA ont débuté en 2007 !!!

ROCHE explique que ce nouvel essai est rendu nécessaire car les données recueillies lors des précédentes phases des essais cliniques de l'olesoxime (en particulier celles qui ont été collectées lors des essais réalisés lorsque l'olesoxime était encore propriété de la biotech Trophos dont l'AFM Téléthon était actionnaire) ne sont pas suffisantes pour démontrer l'efficacité de ce médicament.

"Familles SMA France" renouvelle son vif mécontentement face à cette situation qui met en évidence le discours ambigu que l'AFM Téléthon a tenu à l'égard des patients SMA pour évoquer la mise sur le marché imminente de l'olesoxime en 2013 et 2014. L'ensemble de la communauté SMA ainsi que tous les généreux donateurs ont entendu ces messages et ils ont vraiment cru que "le temps de la concrétisation de l'espoir" était enfin arrivé. Pas facile, maintenant, d'expliquer à nos enfants SMA (ainsi qu'aux adultes SMA et aux familles SMA en général) qu'il faudra encore patienter pendant des années, tout en perdant petit à petit l'usage de leurs fonctions motrices...

Familles SMA France" renouvelle son vif mécontentement face à cette situation qui met en évidence la différence d'appréciation entre ce que pensent aujourd'hui les autorités de la santé et les déclarations d'autosatisfaction des responsables de Trophos et de l'AFM Téléthon lorsque les essais de phase 2/3 se sont terminés en 2013. Ainsi, on peut se demander si le principal financeur de ces essais (l'AFM Téléthon) a réellement exercé un contrôle rigoureux de la qualité des méthodologies mises en oeuvre lors de ces essais… On peut également se demander si les effets bénéfiques de cette molécule n’ont pas été volontairement surévalués dans le cadre de la vente de Trophos à ROCHE. 

"Familles SMA France" renouvelle son vif mécontentement face à cette situation qui met en évidence tout le temps perdu depuis 2013, conduisant à une perte sans doute irréversible des fonctions motrices des patients SMA. Malheureusement, l'intérêt des patients SMA n'était peut-être plus au centre des préoccupations de l'AFM Téléthon lorsqu'il s'est agit de vendre Trophos au laboratoire ROCHE. Par exemple, en limitant son exigence à une simple reprise des essais pour les rares patients SMA qui avaient déjà suivis les essais olesoxime sous l'ère Trophos, l'AFM Téléthon a, semble-t-il, oublié de prendre en compte la situation de l'ensemble des familles SMA. Pourtant, en détenant la quasi totalité de la licence d'exploitation de l'olesoxime, L'AFM Téléthon disposait d'une position déterminante au coeur de cette transaction financière.

"Familles SMA France" renouvelle son vif mécontentement face à cette situation qui met en évidence l'influence quasi nulle de l'AFM Téléthon sur les autorités de la santé qui ne sont visiblement pas sensibilisées aux problématiques d'une pathologie comme la SMA.

Par ailleurs, "Familles SMA France" s’interroge sur les réelles motivations qui animent le groupe pharmaceutique ROCHE à l’égard de l’olesoxime. L’éloignement des perspectives de mise sur le marché de l’olesoxime pourrait être le fruit d'un calcul stratégique. En effet, on a un peu de mal à croire que ROCHE se serait fait «berner» par Trophos/AFM au moment de la transaction de vente. Du coup, quand on sait que ROCHE développe par ailleurs d’autres programmes de recherche SMA, avec des molécules qui sont en cours d’essai clinique (Moonfish, RG 7916), on pourrait légitimement se demander si ROCHE n'aurait pas cherché à différer (voire à «enterrer») le développement de l’olesoxime qui aurait pu concurrencer ses autres projets SMA. 

En conclusion, la communauté SMA est aujourd’hui doublement perdante :

- D’une part l’olesoxime ne sera pas disponible pour les patients SMA avant plusieurs années, sachant que de nouveaux traitements plus efficaces seront sans doute au point entre-temps.

- D'autre part, les millions engrangés à l’occasion de la vente de Trophos à ROCHE n’ont pas conduit l’AFM Téléthon à mettre en chantier de nouveaux projets de recherche dans le domaine de la SMA.

Au final, on est loin de passer de l'espoir à la concrétisation...

Courrier officiel du laboratoire ROCHE : cliquer ici ou bien sur le bouton "pour en savoir plus".