Familles SMA 

07/09/2016

Familles SMA France s'est beaucoup investie depuis début 2016 afin que l'ensemble des patients SMA bénéficie de l'olesoxime, maintenant et sans discrimination. Après de multiples rencontres  avec les responsables du laboratoire ROCHE, après avoir également rencontré l'ANSM (Agence Nationale de la Sécurité du Médicament), et après avoir alerté madame Marisol TOURAINE, ministre des Affaires sociales et de la Santé (cf. courrier du Ministère de la Santé), il apparait que les échéances d'une éventuelle mise à disposition de l'olesoxime ne pourront probablement pas intervenir avant 2020/2021.

Selon tous les intervenants que nous avons rencontrés, l'efficacité de la molécule reste encore à démontrer et, par conséquent, des essais complémentaires (en cours et à venir) sont absolument nécessaires pour envisager une mise sur le marché de l'olesoxime.

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Dans ce contexte, Familles SMA France se fait l'écho du désarroi de la communauté des patients et des familles concernées. Ce désarroi est d'autant plus vif que ces mêmes familles ont le sentiment d'avoir été trompées par les déclarations faites ces dernières années par l'AFM Téléthon concernant l'olesoxime. Contrairement à tous ces effets d'annonce qui ont largement alimenté  les discours d'autosatisfaction entendus sur les plateaux du Téléthon, les experts de l'ANSM, de la FDA (agence américaine du médicament) et de l'EMA (agence européenne du médicament) ont annoncé que la molécule doit encore faire ses preuves car les données, engrangées lors des essais cliniques conduits pendant plus d'une dizaine d'année jusqu'en 2013, par la société Trophos (et principalement financés par l'AFM téléthon), ne sont pas suffisantes pour évaluer l'efficacité de l'olesoxime...

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Ceci ne veut pas dire que l'olesoxime n'est potentiellement pas efficace... mais simplement que son efficacité reste à démontrer. Ce qui le positionne dans une situation un peu comparable à celle d'autres molécules candidates non encore testées. Toutefois, il faut bien dire que si l'olesoxime avait eu un degré d'efficacité élevé, celui-ci aurait vraisemblablement été mis en évidence au cours des phases d'essais déjà menées, ce qui aurait probablement incité les autorités de la santé à accélérer la procédure de mise sur le marché. Au final, nous encourageons le laboratoire ROCHE à persévérer dans le développement de l'olesoxime qui sera sans doute l'une des composantes, même mineure, des futurs traitements consacrés à la SMA. Nous restons à l'écoute des prochaines phases d'essais susceptibles d'être lancées.

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Assurément, l'olesoxime restera l'une des causes de frustration pour les familles SMA dans le bilan des actions de l'AFM de ces trente dernières années.

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