Familles SMA 

03/02/2016

Depuis la fin 2013, en France, le salbutamol bénéficiait d'une ATU nominative (Autorisation Temporaire d'Utilisation) dans le cadre de son utilisation par les patients SMA. De fait, la diffusion de ce traitement était limitée et finalement assez mal connue par les familles SMA de France, même si l'utilisation du Salbutamol pour la SMA est assez courante dans de nombreux pays. Désormais, à la demande de l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM), le salbutamol pourra être administré dans les centres de référence des maladies neuromusculaires (MNM) en France, sous réserve de la mise en place d'un protocole spécifique destiné à assurer un suivi contrôlé permettant de vérifier les effets, la tolérance et l'absence d'effets secondaires (Protocole d'Utilisation Thérapeutique et de recueil d'Information établi entre l'ANSM et le propriétaire des droits du médicaments, c'est à dire GSK).

Il ne s'agit donc pas d'un essai clinique mais plutôt d'une étude réalisée dans le cadre de règles qui seront précisées prochainement. Pour participer, les principales caractéristiques seraient les suivantes :

- être une personne SMA âgée de plus de 2 ans et être suivi dans un centre de référence MNM,

- satisfaire aux tests préalables (cardio notamment),

- réaliser, à des fréquences qui restent à définir (probablement  au trimestre), des bilans sanguins,

- faire des bilans cardiaques,

- faire des bilans respiratoires et des fonctions motrices.

Les familles SMA intéressées pourront se rapprocher de leur centre de référence MNM habituel qui pourra éventuellement prendre contact avec l'hôpital de Garches, centre de référence MNM coordinateur de la mise en place du protocole Salbutamol au niveau national. Pour les adultes SMA, la réflexion est en cours à l'hôpital de la Salpétrière (Paris).

A noter que le salbutamol devrait être délivré sous sa forme "sirop".

Cette étude ne comportera pas de placebo.

Référence 1 : étude Salbutamol / Italie/ mai 2008 "Daily Salbutamol in young patients with SMA type II"

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Référence 2 : étude Salbutamol / SMA - USA (mars 2016)

Familles SMA France travaille en étroite collaboration avec les cliniciens chargés de cette étude Salbutamol, en particulier, pour chercher à ce que le protocole de suivi soit le moins contraignant possible, tout en respectant les consignes des autorités de santé. Cette étude permettra d'élargir l'accès au Salbutamol à l'ensemble des centres de référence MNM en France. Ainsi, un plus grand nombre d'enfants SMA, et sans doute d'adultes SMA, pourra accéder à une molécule qui semble présenter un intérêt dans le traitement de la SMA.

Dès que possible, Familles SMA vous informera du démarrage de ce protocole "Salbutamol".