Familles SMA 

03/01/2016

Dans un courrier adressé à la communauté SMA, le laboratoire ROCHE nous informe qu'il va mettre en place un nouvel essai clinique RG 7916 concernant l'Amyotrophie Spinale (sur le principe de l'épissage SMN2). Cette étude de phase 1 est destinée dans un premier temps à des sujets sains âgés de 18 à 45 ans, afin de vérifier  la tolérance et l'absence d'effets indésirables. Le produit sera donné par voie orale, en augmentant graduellement les doses afin de pouvoir définir le dosage qui sera retenu pour la suite de l'essai (phase 2), avec des patients SMA. Cette phase 1 se déroulera dans un seul centre investigateur (Groningen Pays-Bas) jusqu'en août 2016.

A noter que l'essai Moonfish RG 7800 engagé par ailleurs par le laboratoire ROCHE, est toujours en standby car les investigations se poursuivent pour analyser et comprendre les effets secondaires qui avaient été constatés sur l'étude animale préalable.

A mi-2016, ces différents essais permettront d'obtenir de nombreuses données qui autoriseront une évaluation comparative des deux programmes RG 7800 et RG 7916.