Familles SMA 

24/09/2016

Le laboratoire ROCHE annonce le démarrage (en octobre 2016) des essais cliniques appelés "Sunfish" (pour des patients SMA type 2 et 3) et "Firefish" (pour des patients SMA type 1) concernant la molécule RG7916 (code RO7034067). La molécule RG7916 aurait pour caractéristique d'augmenter la quantité de protéine SMN produite par le gène SMN2.

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L'administration de cette molécule se fera par voie orale.

Phase des essais : phase 2.

​Fin prévue des essais : février 2020.

Patients / Sunfish : SMA type 2 et 3 âgés de 2 à 25 ans.

Patients / Firefish : SMA type 1 âgés de moins de 7 mois.

Essai réalisé contre placébo

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Rappelons que l'essai précédent conduit par Roche (Moonfish - molécule RG 7800), avait dû être interrompu en raison d'effets secondaires (ophtalmologiques) détectés sur des animaux inclus en phase préliminaire de l'étude.

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lire l'annonce de Roche ici

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accéder à la fiche détaillée "clinicaltrial_gov" de l'essai Sunfish

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accéder à la fiche détaillée "clinicaltrial_gov" de l'essai Firefish

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