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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
Génération Téléthon
= Génération à l'abandon
(pour les familles SMA)
30/12/2016
Pour les familles touchées par l’Amyotrophie Spinale (SMA), il n’y avait vraiment pas de quoi se réjouir pour les 30 ans du Téléthon en décembre 2016. Drôle d’anniversaire, en effet, qui doit résonner tristement dans le cœur de nombreuses familles SMA… Car au cours de toutes ces années, combien d’enfants SMA sont maintenant devenus des petits anges ? Combien d’adultes SMA dont la vie a été trop vite écourtée ? Combien de vies bousculées par l’évolution inéluctable de cette terrible maladie ?
L’AFM Téléthon représente un espoir... Certes, mais dans le domaine de la recherche et de la mise au point de solutions thérapeutiques pour lutter contre la SMA, aucun des projets soutenus par l’AFM Téléthon n’a encore trouvé une concrétisation permettant de proposer un traitement aux patients SMA.
Il faut dire que parmi toutes les stratégies thérapeutiques envisageables pour traiter l’Amyotrophie Spinale, l’AFM Téléthon a volontairement tout misé sur la thérapie génique sans pour autant aboutir à quoique ce soit pour les patients SMA. Pourtant, aujourd’hui, un laboratoire américain (Avexis) a déjà été en mesure d’engager un véritable essai clinique de thérapie génique SMA.
Pendant ce temps-là... D’autres pistes de recherches prometteuses à court et à moyen terme ont été négligées par l’AFM Téléthon, comme par exemple le domaine des molécules destinées à améliorer le fonctionnement du gène SMN2 ou encore le domaine de la pharmacologie. Heureusement, des laboratoires comme Biogen (USA) ou Roche (Suisse) ont fait les bons choix au bon moment pour nous permettre d’espérer des traitements efficaces très prochainement.
On se souvient aussi des annonces de l’AFM Téléthon en 2013 et 2014 promettant aux patients SMA la mise à disposition rapide de l’olesoxime (neuroprotecteur qui devait permettre aux patients d’attendre la mise sur le marché d’une vraie solution pérenne). En fait, cette molécule n’a toujours pas démontré son efficacité et de toute façon, cet éventuel traitement ne devrait pas être distribué avant 2020 ou 2021, dans le meilleur des cas…
On peut également regretter que les travaux de mise au point des tricyclo-DNA, molécules particulièrement prometteuses, en particulier dans le traitement de la SMA, n’aient pas abouti à la mise en œuvre d’un premier essai clinique pour les patients SMA. Pourtant, l’Institut de Myologie (dont l’AFM est membre fondateur) était particulièrement impliqué sur ce projet, puisque co-déposant des brevets de cette molécule (INPI 2010/2012).
Au final, que de temps perdu… que de rendez-vous manqués… Que de déceptions et de frustrations pour les familles SMA pendant toutes ces années.
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Pourtant, avec le Téléthon, le domaine de la recherche dispose d’un véritable atout dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. D’ailleurs, notre association Familles SMA France a beaucoup de respect et beaucoup d’estime pour l’institution « Téléthon » qui repose sur une mobilisation populaire formidable et admirable. Il faut vraiment préserver et encourager cet esprit de solidarité et cette force collective. Du reste, nombreux sont ceux qui, parmi les membres de notre association Familles SMA France, s’investissent personnellement et localement pour la réussite du Téléthon.
Malgré tout, depuis de nombreuses années, les familles SMA ont attendu en vain que l’AFM Téléthon leur apporte du concret.
C’est pourquoi, Familles SMA France espère que les fonds issus de la générosité des donateurs et collectés lors du Téléthon, seront utilisés à l’avenir de façon plus significative, plus pertinente, et plus efficace pour conduire des projets de recherche consacrés à l’Amyotrophie Spinale et pour soutenir des équipes de chercheurs en les aidant à développer des solutions thérapeutiques innovantes et prometteuses pour la SMA (Tricyclo-DNA, stimulation de SMN2, saut d’Exon, etc.)…
Maintenant, arrêtons avec les promesses car nous n’avons plus le temps !
Il faut AGIR… et aujourd’hui.
