patients SMA type 3 : vers un accès anticipé au spinraza/nusinersen (Biogen) ?

04/07/2017

Depuis plus de 2 mois, Familles SMA France avait engagé des démarches auprès des autorités de la santé (ANSM) afin de permettre l'accès au traitement spinraza/nusinersen pour les patients SMA type 3. Actuellement, cette ATU de cohorte est limitée aux patients SMA type 1, 1bis et 2 alors que la FDA (autorité de la santé USA) et l'EMA (autorité de la santé européenne)  ont validé le principe d'une ouverture au traitement pour les patients SMA de tous types.

Au regard de cet écart entre les périmètres des patients concernés, l'ANSM avait saisi la Haute Autorité de la Santé (HAS) en mai dernier. Cette dernière vient de diffuser un avis constatant le manque d'alternative thérapeutique pour les patients SMA type 3.

 

Cet avis de la HAS permet d'espérer, d'ici 2 à 3 mois, que des patients SMA type 3 puissent bénéficier du traitement nusinersen, sachant que l'accès à ce traitement sera discuté au cas par cas avec les cliniciens spécialisés.


La situation évolue donc favorablement et nous sommes satisfaits de constater que les autorités de la santé sont à l'écoute des préoccupations de notre association. Nous espérons maintenant que ces attentes seront prises en compte rapidement.

Vous trouverez ci-après l'avis de la HAS

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