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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
Novartis : reprise du recrutement pour l'essai LMI070 / Branaplam
20/09/2017
Novartis vient de communiquer des informations relatives à l'essai clinique du LMI070, un candidat médicament pour la SMA (avec prise par voie orale) qui modifie l'épissage SMN2.
Cet essai se déroule en Belgique, Danemark, Italie et Allemagne. Le recrutement pour cet essai avait été interrompu car les résultats de l'étude sur les animaux faisaient apparaitre des effets indésirables sur le système neurologique périphérique, sur la moelle épinière, les vaisseaux sanguins du rein, etc.
En accord avec toutes les autorités de la santé des pays concernés, Novartis considère maintenant que les conditions sont désormais réunies pour relancer le recrutement pour cet essai clinique.
Le médicament LMI070 a été baptisé "branaplam".
Ci-dessous le courrier explicatif que Novartis nous a communiqué.