Thérapie génique : décès d'un deuxième enfant dans l'essai clinique du Zolgensma (laboratoire AVEXIS/NOVARTIS)

22/04/2019

Le laboratoire NOVARTIS, qui avait présenté la semaine dernière des résultats positifs concernant son essai clinique de thérapie génique "Zolgensma" pour traiter l’Amyotrophie Spinale (SMA), vient d’annoncer le décès d’un bébé de 6 mois qui était inclus dans un centre d’investigation européen.

 

Que ses parents et sa famille soient assurés de toute notre compassion.

 

Il s’agit du second décès de patient inclus dans cet essai clinique de thérapie génique. Une enquête est actuellement en cours, mais selon le porte-parole du laboratoire NOVARTIS, les résultats préliminaires semblent indiquer que le décès pourrait être lié au traitement.

Cette annonce risque de retarder l'avancement du projet. Elle va également susciter un regain de vigilance de la part des autorités de Santé, d'autant que circulent déjà des estimations de tarification du traitement Zolgensma de l'ordre de 4 à 5 millions d'euros par patient.

Autant d'éléments qui conduisent à rester très prudent sur le développement de cette stratégie thérapeutique.

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