Familles SMA 

18/04/2019

​Madame la Ministre de la Santé a été sensible aux arguments et aux interventions répétées de notre association, Familles SMA France : ainsi, les autorités de Santé viennent d'annoncer officiellement que le spinraza (laboratoire BIOGEN) fait désormais l'objet d'un remboursement intégral pour les patients SMA type 1, type 2 et type 3. 

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Familles SMA France militait depuis plus de 2 ans pour que le spinraza, seul et unique traitement contre l'amyotrophie spinale (SMA) actuellement sur le marché, puisse bénéficier au plus grand nombre de patients SMA.

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Concrètement, le remboursement s'exercera dans le cadre de la "liste en sus" pour les patients SMA type 1 et type 2, et dans le cadre d'un "mécanisme dérogatoire" pour les type 3. Cela signifie que les patients atteints de SMA de type 1, 2 et 3 seront pris en charge à 100% et que  les hôpitaux seront intégralement remboursés par l'assurance maladie en plus du forfait hospitalier. En revanche, les essais cliniques ne comportaient pas de patients SMA type 4, et de fait, l'absence de donnée n'a pas permis pour le moment d'intégrer ces patients dans le processus.

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Pour Familles SMA France, cette victoire est une étape cruciale qui valide officiellement la prise en charge du premier traitement actif pour la grande majorité des patients SMA. Désormais, le spinraza est considéré comme un traitement de base incontournable pour lutter contre la SMA.

Dans cette logique, Familles SMA France défend aussi l'idée qu'il convient d'instaurer au plus vite un screening systématique des enfants à la naissance, afin de leur faire bénéficier du traitement spinraza dès que possible si l'anomalie génétique est détectée (patients SMA type 0).

A terme, Familles SMA France milite pour que les patients SMA puissent bénéficier d'une multithérapie qui combinera simultanément plusieurs traitements différents, avec le spinraza (injecté dans le système nerveux central), associé par exemple à l'une des molécules de type oligonucléotide anti-sens actuellement en cours de développement (essais cliniques du Risdiplam chez ROCHE ou du Branaplam chez NOVARTIS). Ces traitements ne sont pas redondants. Au contraire, nous avons la conviction qu'ils sont complémentaires et qu'un même patient SMA aura intérêt à bénéficier, en même temps, du spinraza et de l'une de ces nouvelles molécules afin de favoriser une synergie d'effets bénéfiques. De la même façon, cette multithérapie pourrait inclure de nouveaux traitements susceptibles de préserver, voire de renforcer les muscles des patients SMA. En complément, nous savons que le salbutamol produit également des effets bénéfiques chez les patients SMA. Par contre, nous regrettons une nouvelle fois l'abandon par le laboratoire ROCHE de la molécule "olesoxime" dont les propriétés neuroprotectrices auraient pu être aussi une composante intéressante dans la prise en charge des patients SMA.

Au final, nous avons la certitude qu'une multithérapie composée de l'ensemble de ces traitements (spinraza + molécule oligonucléotide anti-sens + traitement musculaire + salbutamol) pourrait offrir un cocktail de soins efficace et performant pour améliorer la vie au quotidien des patients SMA. Charge aux laboratoires concernés et aux autorités de Santé de trouver un modèle économique viable et optimisé afin que les patients SMA puissent bénéficier de ce cocktail de traitements.

Soyez assurés que notre association, Familles SMA France, continuera à défendre les intérêts des patients et des familles SMA.