Familles SMA 

Notre association, Familles SMA France, a récemment rencontré les responsables du laboratoire BIOGEN. BIOGEN distribue le "Spinraza",  seul traitement contre la SMA qui a satisfait, en France, toutes les étapes de validation de la part des autorités de santé conduisant à l'obtention d'une AMM (autorisation de mise sur le marché).

 

L'occasion de faire le point sur les projets en cours du laboratoire BIOGEN.

En particulier, trois projets concernent les patients et les familles SMA :

 

- essai DEVOTE (conduit par BIOGEN) dont l'objectif est de vérifier les effets d'un dosage supérieur du Spinraza. Actuellement, une dose de 12 mg de Spinraza est injectée à chaque intervention. Dans le cadre de cet essai clinique, des doses de 28 mg seront injectées (soit plus du double qu'actuellement). Pour la France, cet essai se déroulera à Garches et à Toulouse.

Détails de l'essai : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566

 

- essai RESPOND (conduit par BIOGEN) dont l'objectif est de tester l'association Spinraza et Zolgensma (thérapie génique proposée par le laboratoire AVEXIS/NOVARTIS). Il s'agit d'un essai clinique international.

Détails de l'essai : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04488133 

 

- Par ailleurs, les responsables du laboratoire BIOGEN nous font également part de réflexions relatives à la mise en place d'un dispositif facilitant les injections intrathécales (implantation d'une sorte de cathéter sous cutané). Nous suivrons de près l'avancement de ces études dont les résultats pourraient conduire à une amélioration notable du confort des patients lors des injections Spinraza.

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