Familles SMA 

18/04/2017

Paris - Hôpital Necker – mardi 18 avril 2017 –

Voici un rapide compte rendu de la réunion d'info organisée par le Dr Desguerre et le Dr Barnerias (« les cliniciens ») à l'institut Imag'in (Hôpital Necker) au sujet du spinraza et de l'essai clinique ROCHE RG7916 (sunfish), en présence d’un auditoire important (entre 40 et 50 personnes) principalement constitué de parents d'enfants SMA type 2.

Le sujet « ROCHE » a été abordé assez rapidement pour indiquer qu’il y aura la possibilité d'inclure quelques patients volontaires SMA type 2 à Necker puisque Necker sera centre investigateur pour l’essai Sunfish. Mais les cliniciens présents ont toutefois mis en évidence certains risques liés à des effets toxiques constatés « à haute dose » sur l’animal (principalement des problèmes ophtalmologiques). C’est pourquoi cet essai Sunfish sera accompagné d’un suivi ophtalmo, également assuré à Necker (avec scanner de la rétine, par exemple).

Ensuite, l'essentiel de cette rencontre a été consacré au spinraza (nusinersen/Biogen). Les cliniciens de Necker ont confirmé que  Necker est en ordre de bataille pour délivrer le traitement aux patients dès qu'il sera administrativement possible de le faire. Pour le moment, et pour les patients SMA type 1, le système d'ATU nominative reste la référence (à court terme). Pour les patients SMA type 2, le cadre réglementaire qui permettrait d’engager le processus le plus rapidement serait celui de l'ATU de cohorte (ATUc) qui a été déposée par Biogen en mars. A ce jour, cette demande est encore en cours d'instruction par l'ANSM (autorité de la santé). A noter que ce processus d’ATU de cohorte permettrait donc une distribution du spinraza à un éventail beaucoup plus large de patients (type 1, 1bis, 2, voire 3) et c’est donc cette formule qui serait la plus satisfaisante pour les familles SMA car elle permettait d’attendre avec sérénité la mise sur le marché officielle du traitement.

Par ailleurs, les cliniciens ont évoqué les effets secondaires et les risques liés au traitement spinraza (injection répétée au même endroit, par exemple). De plus, les effets du spinraza ne sont pas garantis à 100%... Ainsi, les cliniciens ont évoqué des discussions avec Biogen, qui feraient état d’un nombre assez important (40%) de patients « non répondeurs » au traitement. Mais il ne s'agirait que de constatations partielles, basées uniquement sur l’étude déjà réalisée avec des patients SMA type 1.

En ce concerne la méthodologie du traitement, voici quelques précisions :

- Les 4 premières injections (intrathécales) sont réalisées à J0, J15, J30, J60 ;

- puis tous les 120 j au moins au début (4 mois). La fréquence pourrait décroître ensuite.

Concrètement, l’injection sera précédée  d’une sédation type MEOPA (inhalation gaz « Mélange Equimolaire d'Oxygène et de Protoxyde d'Azote ») + patch xylocaine.

En parallèle, il y aura une surveillance de la formule sanguine (plaquettes, leucocytes). 

En complément, les cliniciens ont également confirmé que les tiges de croissance ne sont pas un obstacle pour d’éventuelles injections de spinraza.

Pour un patient donné, il faudra probablement attendre d’observer les résultats après les 4 premières injections + les 2 suivantes (c’est-à-dire environ 10 mois de traitement) avant de déclarer si le patient est considéré comme « répondeur » ou bien « non répondeur ».

En terme de logistique, les cliniciens indiquent que Necker pourrait prendre en charge le traitement de 2 enfants par jour en hôpital de jour. A ce rythme-là, environ 20 enfants pourraient bénéficier d’un démarrage du traitement (4 injections à faire par enfant lors des 2 premiers mois de traitement). La priorisation des patients se ferait sans doute des plus jeunes au moins jeunes. Les cliniciens sont donc en attente des autorisations administratives (ATU cohorte) pour engager le processus.

Pour finir, Familles SMA remercie chaleureusement les Dr Barnerias et Desguerre pour cette rencontre riche en informations et qui permet de rassembler et de partager les préoccupations des cliniciens et celles des familles.