Familles SMA 

03/10/2018

Mendoza – ARGENTINE / Congrès de la World Muscle Society

​

Le laboratoire Roche a présenté des premières données préliminaires positives à l’issue de la phase relative à la détermination du dosage dans deux études pivots évaluant le risdiplam (ex molécule RG 7916) chez des patients atteints d’une amyotrophie spinale musculaire (SMA).

Dans l’essai FIREFISH de phase 2/3, 43% (n = 6/14) des nourrissons SMA type 1 recevant le risdiplam ont pu s'asseoir (avec ou sans soutien), dont trois sans assistance, après huit mois de traitement. Quatre pouvaient rouler sur le côté, sept pouvaient frapper du pied et six pouvaient tenir leur tête.

Dans l'étude SUNFISH de phase 2/3 chez des patients SMA de type 2 et type 3 (âgés de 2 à 24 ans), des augmentations moyennes du taux de protéine SMN dans le sang (de plus du double) ont été observées après 12 mois de traitement. Par rapport aux valeurs de départ, il a été observé une augmentation moyenne sur l’échelle MFM (Mesure de la Fonction Motrice) de +3,1 points chez les patients recevant risdiplam depuis au moins un an.

Les deux études se poursuivent actuellement.