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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
ROCHE : résultat encourageant pour l'essai SUNFISH
12/10/2017
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La première partie de l'essai (SUNFISH part 1) a permis d'identifier le dosage à utiliser.
La seconde partie (SUNFISH part 2) consistera à évaluer l'efficacité de la molécule ainsi que ses éventuels secondaires. Selon ROCHE, les premiers résultats de l'essai indiquent que la molécule RG7916 produit une augmentation de la production de protéine SMN (X 2,5) et que cet effet est durable dans le temps.
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