Familles SMA 

Communiqué de « Scholar Rock », biotech pharmaceutique américaine (Massachussets – USA), annonçant les résultats intermédiaires à 6 mois de son programme d’essai clinique du produit candidat SRK-015, traitement visant spécifiquement les muscles des patients atteints par l'amyotrophie spinale (SMA) :

 

« Nous sommes heureux de partager les résultats de l'analyse intermédiaire de notre essai TOPAZ, étude de phase 2 visant à évaluer la non-toxicité et l'efficacité du SRK-015 chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale de type 2 et de type 3 (SMA). TOPAZ évalue le SRK-015, principalement en conjonction avec la thérapie SMN nusinersen (spinraza – laboratoire Biogen), sur trois cohortes en utilisant des échelles de fonction motrice pour mesurer des paramètres significatifs. En janvier 2020, 58 personnes atteintes de SMA de type 2 et de type 3 étaient recrutées dans le cadre de l’essai TOPAZ et les résultats d'analyse intermédiaire nous permettent d'observer les réponses initiales au SRK-015, mesurées par l'amélioration de la fonction motrice à 6 mois après le début d’une période de traitement de 12 mois.

 

Ces résultats sont très prometteurs pour les personnes atteintes de SMA. Les données encouragent et confirment la poursuite de l'essai TOPAZ pendant la période de traitement de 12 mois, ce qui nous permettra d'évaluer entre autres l’efficacité dans le temps des réponses au SRK-015, et ces informations guideront notre réflexion sur les futurs plans de développement de SRK- 015.

 

Les principales conclusions de l'analyse intermédiaire TOPAZ sur 6 mois indiquent que :

 

• Des améliorations moyennes par rapport à la ligne de base de la fonction motrice, telles que mesurées par les échelles Hammersmith (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded and Revised Hammersmith Scale) ont été observées dans les trois cohortes évaluées :

 

    - La cohorte 1 a évalué le SRK-015 en monothérapie ou en association avec le nusinersen (spinraza) chez des personnes atteintes de SMA ambulatoire de type 3.

    - La cohorte 2 a évalué le SRK-015 en conjonction avec le nusinersen (spinraza) chez des personnes atteintes de SMA de type 2 ou non ambulatoire de type 3.

    - La cohorte 3 a évalué le SRK-015 chez des personnes atteintes de SMA de type 2 et avaient commencé un traitement par nusinersen (spinraza) avant l'âge de 5 ans.

 

• Aucun problème de toxicité ou de tolérance pour SRK-015 n'a été identifié à partir de cette analyse intermédiaire.

 

Nous pensons que ces résultats prouvent l’intérêt et le potentiel thérapeutique du SRK-015 pour le traitement des patients SMA de type 2 et de type 3.

 

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à SRK-015 une désignation de maladie pédiatrique rare en août 2020, soulignant le jugement de l'Agence selon lequel la SMA est une maladie grave et où il existe un besoin médical non satisfait. Les trois thérapies approuvées par la FDA pour la SMA au cours des quatre dernières années, connues sous le nom de thérapies de régulation positive SMN, s'attaquent aux causes génétiques sous-jacentes de la SMA. Ces causes génétiques se traduisent par un manque de protéine SMN, indispensable au bon fonctionnement des motoneurones qui envoient des signaux aux muscles. Les personnes atteintes de SMA de type 2 et de type 3 continuent de présenter des symptômes importants et des besoins non satisfaits, même après un traitement avec des thérapies de régulation positive de SMN. SRK-015 fonctionne différemment des traitements SMA actuellement disponibles, car il s'agit d'une thérapie dirigée spécifiquement vers les muscles, destinée à améliorer potentiellement les fonctions motrices du patient SMA. Nous pensons que le SRK-015 pourrait avoir le potentiel de pionnier dans une nouvelle ère de traitement qui fonctionne en complément des thérapies de régulation positive SMN approuvées pour aider à améliorer la vie des personnes atteintes de SMA.

 

Bien que notre équipe de Scholar Rock pense que d'énormes progrès ont été accomplis pour faire avancer l’essai clinique TOPAZ, en particulier compte tenu de la pandémie de COVID-19, nous reconnaissons que nous avons encore beaucoup de travail à faire. Sur la base des résultats intermédiaires de l’essai  TOPAZ, nous terminerons cet essai et nous engagerons des discussions avec les autorités réglementaires afin d’envisager les prochaines étapes du développement du SRK-015. Nous continuerons à rechercher des conseils auprès des médecins spécialistes de la SMA et nous continuerons à favoriser les relations avec les patients qui souffrent de SMA ainsi qu’avec leurs familles qui les aiment et qui les soignent. C'est un honneur et un privilège de travailler pour cet objectif.

 

Cordialement,

 

L'équipe Scholar Rock

Cambridge, MA États-Unis

 

www.scholarrock.com

 

(*) Le SRK-015 est un inhibiteur hautement sélectif de la myostatine latente et le but de Scholar Rock est d'établir le SRK-015 comme la première thérapie visant spécifiquement les muscles pour les personnes atteintes de SMA. SRK-015 est un produit candidat expérimental qui est actuellement évalué dans le cadre d'un essai clinique. SRK-015 n'a pas encore été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou par toute autre autorité sanitaire, et la non-toxicité et l'efficacité de cette molécule n'ont pas encore été établies. »