Familles SMA 

Récemment, la FDA (Autorité de la Santé aux USA) a accepté que le candidat médicament «Apitegromab» bénéficie d’une procédure accélérée d’évaluation et de validation en tant que traitement de la SMA (désignation « Fast Track »).

 

L'apitegromab est un nouveau médicament expérimental conçu pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie neuromusculaire génétique rare caractérisée par une faiblesse musculaire progressive et une perte de la fonction motrice. La SMA est causée par la perte ou des mutations du gène du motoneurone de survie 1 (SMN1), qui est essentiel au bon fonctionnement des motoneurones. La gravité de la SMA varie en fonction des niveaux de protéine SMN produite par le gène de sauvegarde, SMN2.

 

L'apitegromab, développé par la société américaine Scholar Rock, est un anticorps monoclonal qui cible la forme latente de la myostatine, une protéine qui régule la croissance musculaire. En inhibant l'activation de la myostatine, Apitegromab favorise la croissance et la force musculaire. Ce médicament est donc destiné à être complémentaire aux thérapies SMA existantes qui se concentrent principalement sur l'augmentation des niveaux de protéines SMN (Spinraza/BIOGEN, Risdiplam/ROCHE).

 

La désignation Fast Track de la FDA est un programme qui vise à accélérer le développement et l'examen de médicaments destinés à traiter des affections graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Cette désignation permet une communication plus fréquente avec la FDA, donne accès à un examen prioritaire et permet des soumissions continues de la demande de commercialisation du médicament. Il garantit que le médicament reçoive une attention et un soutien accrus, accélérant ainsi la disponibilité du traitement auprès des patients.

 

L'apitegromab a montré des résultats prometteurs dans les essais cliniques de phase précoce, démontrant des améliorations de la fonction motrice, de la force musculaire et d'autres résultats cliniques pour les personnes atteintes de SMA. Ce médicament fait l'objet de plusieurs essais cliniques aux USA et en Europe (TOPAZ, ONYX) afin d’évaluer son innocuité, son efficacité et sa tolérabilité chez les patients atteints de SMA.

 

Compte tenu de la désignation Fast Track, le processus de développement et d'examen d'Apitegromab devrait être accéléré, ce qui pourrait conduire à son approbation et à sa disponibilité pour les patients atteints de SMA au cours des prochaines années (fin de l’essai TOPAZ en 2024 et fin de l’essai ONYX en 2027). Cependant, le calendrier exact dépend des résultats des essais cliniques en cours et des examens réglementaires. Une fois approuvé, il est prévu qu'Apitegromab sera mis à la disposition des patients en dehors des essais cliniques, élargissant ainsi l'accès à cette thérapie prometteuse pour les personnes atteintes de SMA.

 

Essai TOPAZ : https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05156320?term=SRK-015+%2F+Apitegromab&cond=SMA&draw=2&rank=1

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Essai ONYX : https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05626855?term=SRK-015+%2F+Apitegromab&cond=SMA&draw=2&rank=2

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