BIOGEN : Processus de validation et de tarification du spinraza (ex-nusinersen / BIOGEN)

10/01/2017

Il y a deux semaines, les autorités de la santé des USA (FDA) ont donné l'autorisation de mise sur le marché des USA du spinraza (BIOGEN - premier traitement validé contre l'amyotrophie spinale/SMA). Depuis, nous savons que la demande de mise sur le marché est en cours d'instruction auprès des autorités de la santé. C'est donc actuellement une période sensible puisque toutes les données des essais cliniques sont analysées et que, en parallèle, la tarification du médicament sera négociée.

En ce qui concerne la tarification du spinraza, de nombreuses rumeurs et suppositions circulent sur les réseaux sociaux et sur des sites internet spécialisés. En particulier, certains reprennent des informations parcellaires en provenance des USA pour faire des spéculations dans le contexte français au risque d'être contre-productifs dans la démarche de validation du spinraza par les autorités. Or le système de tarification adopté aux Etats Unis et les prix envisagés là-bas sont liés à l’organisation spécifique de leur propre système de santé et d'assurances. Ce modèle n’est pas transposable en Europe… Encore moins en France.

En France, justement, les négociations avec les autorités de la santé sont en cours et aucun prix n'a encore été annoncé sachant qu'ici, de toute façon, il existe un système de régulation cherchant à trouver un équilibre entre la rémunération demandée par le laboratoire et la capacité financière des autorités qui souhaitent autoriser l'accès au médicament à tous les patients concernés dans le cadre d'une prise en charge par la sécurité sociale. A priori et pour le moment, il faut avoir confiance en ce système de régulation qui doit permettre d’obtenir le spinraza le plus vite possible pour tous les patients SMA.

Par ailleurs, se pose aussi la question de la mise en place de la période transitoire (ATU avant obtention de l’AMM). Nous savons qu’il existe en France des mécanismes financiers originaux et efficaces permettant d’assurer le financement des ATU (nominative ou cohorte) tout en offrant la garantie d’un plafonnement des dépenses engagées.  Des solutions existent, et elles font actuellement l'objet de discussions entre les autorités, le laboratoire et les cliniciens.  Stigmatiser tel ou tel acteur de ce processus pourrait éventuellement freiner son avancement.

Pour info, dès l’annonce de l’autorisation du spinraza aux USA, Familles SMA France a immédiatement pris attache auprès de l'autorité de la santé française (ANSM) afin de rappeler l'extrême urgence de la situation. Nous avons également participé activement à la pétition européenne des familles SMA destinée à sensibiliser les autorités de la santé européenne (EMA). Nous avons aussi rencontré les cliniciens de la filière FILNEMUS (qui regroupe les centres de référence des maladies neuromusculaires en France) et nous pouvons dire qu’ils sont très motivés à l’idée de pouvoir prochainement distribuer le spinraza. Enfin, nous sommes en contact régulier avec le laboratoire BIOGEN pour suivre l’avancement de la démarche de validation du spinraza, en Europe et en France.

En conclusion, Familles SMA France souhaite que les négociations relatives au spinraza qui sont en cours actuellement, entre laboratoire et autorité de la santé, se déroulent dans un climat serein et apaisé, afin que les décisions soient prises calmement, mais rapidement, tout en respectant les intérêts de toutes les parties : les patients, les laboratoires, les cliniciens et les services de santé de l’Etat.

C’est de cette façon que nous aboutirons le plus vite possible à l’obtention du spinraza !

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