Familles SMA 

Communiqué : AUTORISATION DE DEMARRAGE DE L'ESSAI CLINIQUE AVANCE1/SQY51 POUR LA MYOPATHIE DE DUCHENNE EN FRANCE

 

SQY Therapeutics, promoteur de l'essai clinique Avance1, a le plaisir de vous informer que sa demande d'autorisation d'essai clinique a été acceptée le 21 novembre 2022 par l'ANSM (Agence Nationale de Sécurité des Médicaments et des Produits de Santé) dans le cadre du règlement européen sur les essais cliniques de médicament, numéro EU CT 2022-500703-49-01.

 

Titre de l'étude :

Étude de phase 1/2a, monocentrique, ouverte, visant à évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de SQY51 chez des patients pédiatriques et adultes ayant reçu un diagnostic génétiquement confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne, comprenant i) une phase 1 de 13 semaines à doses multiples croissantes, et ii) une phase 2a de 32 semaines.

 

SQY Therapeutics est une entreprise de biotechnologie qui conçoit et produit des oligonucléotides antisens de la classe des tricyclo-DNA et dont l'objectif est de mettre en œuvre des programmes de R&D pour des maladies génétiques, en particulier neuromusculaires dont la myopathie de Duchenne.

 

Rappel : intérêt des recherches relatives aux tricyclo-ADN  

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Les travaux menés par l'équipe de Luis Garcia (Université de Versailles – St Quentin en Yvelines) en collaboration avec SQY-Therapeutics ont permis de démontrer l'efficacité d'oligonucléotides (AON) de la famille des tricyclo-ADN pour réparer des ARNm par les approches de modification d'épissage, en particulier pour la myopathie de Duchenne (DMD – e.g., saut d'exon) et l'amyotrophie spinale (SMA – e.g., inclusion d'exon).

Les tricyclo-DNA (tcDNA) sont des analogues non-naturels de l'ADN créés il y a plus d'une vingtaine d'années par Christian Leumann à l'Université de Berne. Les travaux précliniques ont montré que les tcDNA étaient capables de traverser la barrière hémato-encéphalique à bas bruit et de réparer les ARN cibles dans le système nerveux central en particulier chez la souris SMA (transgénique SMN2). 

L’objectif est de développer un nouveau composé antisens capable de réaliser l'inclusion de l'exon 7 du gène SMN2 à la manière du Nusinersen-Spinraza, mais administrable par voie systémique et donc sans recours à des injections intrathécales sujettes à complications. Nos premiers résultats ont été prometteurs dans les modèles souris de SMA (types 3 et 1) (Robin V. et al, Molecular Therapy: Nucleic Acids Vol. 7 June 2017).

Dans un premier temps, ce traitement expérimental fait l’objet d’une étude pour des patients atteints de la myopathie de Duchenne. En 2023, des premiers essais seront également envisagés concernant l’amyotrophie spinale.

 

Remerciements de la fondation UVSQ à « Familles SMA France »  :

 

A l’attention de « Familles SMA France »

 

« L'équipe de la Fondation UVSQ se joint à moi pour vous souhaiter nos meilleurs vœux pour cette nouvelle année.

 

Vous nous avez renouvelé votre confiance en nous faisant un don ; Grâce à la générosité de ses donateurs, notre fondation agit pour les générations futures en développant des programmes pour :

• Accélérer les progrès de la recherche scientifique 

• Innover dans la transmission des savoirs 

• Encourager les initiatives solidaires 

 

En vous renouvelant nos remerciements pour votre soutien au laboratoire du Professeur Luis Garcia,
bien à vous.

 

La Fondation UVSQ

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