Familles SMA 

27/05/2016

Novartis communique des informations relatives à l'essai clininique du LMI070, un candidat médicament pour la SMA (prise par voie orale) qui modifie l'épissage SMN2. Cet essai se déroule actuellement en Belgique, Danemark, Italie et Allemagne.

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Novartis vient de stopper le recrutement pour l'étude LMI070. En effet, en parallèle de l'essai de phase 1, de façon tout à fait classique et pour gagner du temps, se poursuit l'étude de sécurité  chez l'animal. Or, les résultats de l'étude sur les animaux (soumis à des doses bien plus élevées que pour les humains) font apparaitre des effets indésirables sur le système neurologique périphérique, sur la moëlle épinière, les vaisseaux sanguins du rein, etc.

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C'est pourquoi, sans aller jusqu'à arrêter l'essai clinique, les nouveaux recrutements de patients sont stoppés et une attention particulière est portée sur les sujets actuellement inclus dans l'essai (procédures de suivis et de contrôle approfondies).

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A noter que malgré les sollicitations répétées de "Familles SMA France" pour obtenir de l'information, Novartis n'a jamais répondu à nos demandes et nous a toujours renvoyé vers les communiqués "officiels" du groupe. Ce n'est pas satisfaisant et cela ne va pas du tout dans le sens d'une concertation entre laboratoires et associations de patients.

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