Familles SMA 

Malgré tous les efforts de l'association "Familles SMA France" pour essayer de trouver des solutions à court terme, l'essai olesoxime qui débute actuellement (nom de code "Oléos") n'embarquera finalement que les patients qui avaient déjà participé aux essais Trophos de 2011/2012/2013 (c'est à dire 34 personnes en tout et pour tout, pour toute la France). Au cours des entretiens avec ROCHE, ont été également évoquées les deux options alternatives suivantes : celle de la mise en place d'une ATU (Autorisation Temporaire d'Utilisation) et celle consistant à démarrer un second essai du même type qu'Oléos ("open label") mais ouvert aux patients n'ayant pas participé aux essais précédents ; il n'est cependant pas fait état de ces options dans le courrier de réponse de ROCHE. Toutefois, une information complémentaire devrait être publiée par ROCHE à mi 2016.

Il apparait, en tout cas, que la situation de la communauté des patients SMA n'a probablement pas été correctement prise en compte lors de la vente de Trophos (la biotech qui a mis au point l'olesoxime et dont l'AFM-Téléthon était actionnaire)  à ROCHE puisque dans le cadre de cette transaction, il semble qu'aucune clause spécifique ne prévoyait un élargissement du périmètre des patients inclus dans l'essai, ce qui aurait pourtant permis à de nombreux patients SMA de bénéficier de cette molécule. Par ailleurs, on peut penser que le précédent essai  clinique de l'olesoxime (Trophos 2011/2012/2013) n'a vraisemblablement pas été réalisé de façon satisfaisante puisque ROCHE doit ré-engager cette nouvelle campagne d'essai de l'olesoxime.
 

Lors des multiples rencontres de ces dernières semaines, les représentants de notre association ont fortement sensibilisé  les interlocuteurs du laboratoire ROCHE sur la nécessité d'accélérer au maximum la procédure qui conduira à la mise sur le marché de l'olesoxime. Au delà de l'olesoxime, c'est l'ensemble des essais cliniques concernant la SMA qu'il faut accélérer afin de pouvoir disposer au plus vite de traitements efficaces. Les associations de familles SMA américaines mènent un combat similaire de l'autre côté de l'Atlantique (The Fast Movement) avec pour objectif d'accélérer, par exemple, le projet Nusinersen (essai IONIS SMNrx). "Familles SMA France" s'inscrit dans cette démarche.
 

Désormais, et jusqu'à l'éventuelle obtention de l'autorisation de mise sur le marché de l'olesoxime, le site web de "Familles SMA France" affichera le décompte des jours écoulés depuis le commencement du premier essai clinique olesoxime pour la SMA (fin 2007- essai phase 1b TRO19622). En ce début février 2016, nous en sommes déjà à près de 3 000 jours !!! Ce décompte marquera jour après jour, l'inexorable perte des fonctions motrices des patients SMA qu'une mise à disposition rapide de l'olesoxime pourrait peut-être éviter. C'est pourquoi il faut rappeler en permanence à tous les décideurs (laboratoires, autorités, organismes, chercheurs, etc...) qu'il y a urgence à trouver une issue rapide à ces essais cliniques.