Familles SMA 

15/11/2015

L’association Familles SMA avait déjà exprimé (article ici) toute la détresse des familles face aux délais très longs de mise à disposition généralisée de l'Olesoxime pour les personnes atteintes de SMA. A ce titre, le laboratoire ROCHE indique dans un communiqué du 13/11/2015, qu'il envisage une "soumission des dossiers réglementaires au cours du premier semestre 2017 », sans préciser ni le calendrier précis, ni la  méthodologie utilisée, ni les organismes auxquels s’adressera cette procédure. Les questions restent ouvertes et sans réponses. Après les effets d’annonce de la fin 2014, peut-on encore espérer une mise sur le marché avant 2018 ?

Les familles de l'association Familles SMA déclarent leur forte déception.

En attendant, les patients qui ont suivi les premiers essais cliniques (époque Trophos) vont pouvoir intégrer progressivement, au cours du premier semestre 2016, un essai ouvert qui leur permettra de bénéficier de l'Olesoxime. On espère qu’il s’agira d’un protocole hyper allégé et non contraignant pour les enfants.

Pour les autres (ceux qui n’ont pas suivi les premiers essais cliniques de l’Olesoxime), il faudra attendre a minima jusqu’à mi 2016, et sous réserve que le laboratoire dispose d’éléments suffisants, pour que ROCHE communique de l’information au sujet d’une éventuelle mise en œuvre d'une procédure d'accès précoce (PAP) relative à l’Olesoxime. Mais quand bien même cette procédure serait possible, on est encore bien loin de savoir à quel moment l’olesoxime pourra être effectivement dispensé aux patients SMA dans le cadre de cette PAP. Ici encore, les éléments communiqués par ROCHE manquent de précision…

Au final, ce communiqué de ROCHE ne présente pas un calendrier clair et précis du processus de validation de l’Olesoxime et, d’autre part, les échéances éloignées de mise à disposition du traitement sont particulièrement décevantes pour les familles SMA.

ROCHE Lab reported yesterday 2015/11/15 that Olesoxime will be submitted to authorities during the first half 2017. ROCHE Lab doesn’t give any details about this submission process neither which kind of authorities or countries will be engaged. Can we still hope a go to market  for olesoxime before 2018 ?

Meanwhile, SMA patients who were previously included in the original Olesoxime clinical trial (Trophos) will have the possibility to be re-included in an open label trial during the first 2016 semester.  

At mid 2016, ROCHE will probably give informations if enlarging the trial to all other SMA patients is possible or not.

SMA families from "Familles SMA France" are disappointed...