Familles SMA 

01/08/2017

Depuis longtemps, Familles SMA France suit et soutient les travaux des équipes des chercheurs de l'université de Versailles qui travaillent à la mise au point du "tricyclo-DNA", un nouveau traitement prometteur pour l'amyotrophie spinale (SMA).

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Ces travaux se sont concrétisés par une étude publiée récemment dans une revue spécialisée du domaine de la recherche médicale (cf. document en PJ). A l'évidence, les résultats de cette étude sont particulièrement encourageants et porteurs d'espoirs nouveaux.

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Les tricyclo-DNA sont des molécules synthétiques qui relèvent d'un ensemble plus vaste appelé oligonucléotides antisens, en anglais « AON ». Les AON trouvent leur application dans la SMA en agissant sur les mécanismes cellulaires permettant l'inclusion de l'exon 7 de l'ARN messager du gène SMN2, et en favorisant ainsi la production de la protéine SMN complète. Il s'agit d'une  stratégie « basée sur la modulation de l'épissage de SMN2 ».

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Le point commun aux différentes catégories d'AON est qu'il s'agit de molécules qui persistent assez longuement dans l'organisme (pendant plusieurs mois) et qui ne conduisent pas à une réponse immunitaire contrairement à certains produits de thérapie génique, ce qui permet d'envisager des injections répétées.

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Il existe en revanche une différence notable entre les AON de la famille du nusinersen et ceux de la famille des tricyclo-DNA : alors que le nusinersen nécessite, pour atteindre les motoneurones, d'être injecté par voie intrathécale (injection dans le liquide céphalorachidien sous la moelle épinière), les tricyclo-DNA  sont a priori capables, eux, d'être injectés par voie systémique (injection sous cutanée, par exemple) et de traverser la barrière physiologique appelée barrière hémato-encéphalique, ce qui permet à la molécule tricyclo-DNA d'atteindre le cerveau et la moelle épinière afin de toucher le système nerveux.

Cette différence ouvre une perspective intéressante : celle de s'affranchir de la voie d'administration intrathécale, contraignante et risquée (surtout à long terme) et de disposer, à la place, d'un traitement administrable par voie systémique, ce qui irait dans le sens d'une meilleure balance bénéfice/risque pour les patients.

Ce mode d'administration permettrait également d'atteindre des cellules autres que les motoneurones, ce qui pourrait s'avérer déterminant dans le cas de la SMA, puisqu'il est suspecté que d'autres tissus contribuent également au mécanisme de développement de la maladie.

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C'est pourquoi Familles SMA France espère que cette piste thérapeutique fera l'objet d'un essai clinique dédié au traitement de la SMA, le plus rapidement possible. 

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Rappel de nos articles précédents sur le sujet :

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10/11/2016  : Université Versailles,  découverte d'un candidat médicament pour la SMA, le tricyclo-DNA

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19/01/2017 : La fondation UVSQ de l'université de Versailles remercie Familles SMA France et tous les généreux donateurs pour leur soutien aux équipes de chercheurs qui travaillent sur le domaine de la SMA (projet tricyclo-DNA). 

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