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 Familles SMA 

France

Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).

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29/10/2020   Scholar Rock : résultats prometteurs pour le SRK-015, candidat médicament pour améliorer les capacités musculaires des patients SMA

 

08/08/2020   Genentech (groupe ROCHE) annonce l'approbation de l'Evrysdi (ex-Risdiplam) par les autorités de santé des USA (FDA)

 

28/03/2020   Covid-19 : recommandations de la World Muscle Society pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires

 

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27/03/2020   CORONAVIRUS : recommandations pour la kiné motricité des patients SMA

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27/03/2020   CORONAVIRUS : recommandations pour la kiné respiratoire des patients SMA

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13/03/2020   CORONAVIRUS : communication des cliniciens des centres d'expertise des maladies neuromusculaires

 

31/10/2019   NOVARTIS : les autorités de Santé des USA (FDA) demandent la suspension partielle des essais de thérapie génique de l'AVXS-101 par voie intrathécale

 

30/09/2019   SPINRAZA : un nouvel  essai avec des doses plus importantes

 

23/04/2019   Thérapie génique : décès d'un second enfant inclus dans l'essai clinique du Zolgensma (AVEXIS/NOVARTIS)

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18/04/2019   C'est officiel ! remboursement intégral du spinraza pour tous les patients type 1, 2 et 3

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15/02/2019   spinraza : lettre ouverte à l'attention de Madame la Ministre de la Santé (#2)

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18/01/2019   SMA : le handicap moteur serait compensé par de meilleures aptitudes intellectuelles

 

03/10/2018   Premiers résultats positifs pour le ridisplam (ex RG 7916 - ROCHE)

 

 

30/07/2018   Communiqué BIOGEN aux familles SMA (relatif à 5 cas d'hydrocéphalie chez des patients SMA)

 

30/07/2018   Communiqué BIOGEN aux cliniciens (relatif à 5 cas d'hydrocéphalie chez des patients SMA)

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30/05/2018   ROCHE abandonne le développement de l'olesoxime !

 

29/05/2018   HAS : réponse à la lettre ouverte de Familles SMA France

 

10/04/2018   thérapie génique : vers un  accord de fusion entre NOVARTIS et AVEXIS

 

20/03/2018   spinraza : lettre ouverte à l'attention de Madame la Ministre de la Santé (#1)

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17/03/2018   SPINRAZA : courrier de Familles SMA France à la HAS (Haute Autorité de Santé

 

15/03/2018   ROCHE : programme de recherche SMA 2018

 

13/03/2018   AVEXIS - Généthon : accord de licence (thérapie génique)

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17/02/2018   SPINRAZA : avis de la haute Autorité de Santé (HAS)

 

16/02/2018   Consultation Nationale Egalité Handicap

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15/02/2018   Salbutamol  : le format "comprimé" à nouveau disponible en France

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13/12/2017   Avexis : un essai de thérapie génique avec des patients SMA type 2

 

12/10/2017   ROCHE : résultat encourageant de l'essai SUNFISH

 

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20/09/2017   Novartis : reprise du recrutement pour l'essai LMI070 / Branaplam

 

02/08/2017   nouvel espoir pour le traitement de la SMA : le tricyclo-DNA

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18/07/2017   Garches : projet de restructuration à horizon 2024

 

13/07/2017   Spinraza : procédures remboursement ATU et post ATU

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05/07/2017   Spinraza : vers un accès anticipé des patients SMA type 3 ?

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30/06/2017  : Une nouvelle étude confirme les effets bénéfiques du salbutamol

 

01/06/2017  : AMM europe obtenue pour le spinraza Biogen / nusinersen

 

22/05/2017  :  ATU de cohorte accordée pour le nusinersen (Biogen)

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11/05/2017  :  Rencontre avec les cliniciens et Biogen (Necker)

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07/05/2017  :  ATU spinraza - modalités pratiques

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24/04/2017  :  SPINRAZA - des résultats positifs pour les patients SMA type 2 et type 3

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21/04/2017  :  Avis favorable pour le spinraza en Europe (EMA) !

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19/04/2017  :  rencontre avec les cliniciens de Necker - Paris

 

01/03/2017  :  ATU SPINRAZA (BIOGEN)

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31/01/2017  :  Avexis projette un essai de thérapie génique en Europe en 2017 !

 

16/01/2017  :  BIOGEN : des résultats complémentaires confirment les effets positifs du spinraza

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24/12/2016  :  historique ! Biogen obtient l'autorisation de mise sur le marché pour le spinraza aux USA

 

21/12/2016  :  essais Roche pour les SMA type 1, 2, 3 de 0 à 60 ans

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12/12/2016  : USA - Roche envisage de diffuser des tests ADN pour détecter la SMA

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10/11/2016  : Université Versailles,  découverte d'un candidat médicament pour la SMA, le tricyclo-DNA

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07/11/2016  : Résultats intermédiaires positifs pour l'essai Cherish Biogen

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22/10/2016  : Le protocole Salbutamol est opérationnel !

 

10/10/2016  : Biogen dépose une demande de mise sur le marché du Nusinersen en Europe !

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26/09/2016  : Biogen dépose une demande de mise sur le marché du Nusinersen aux USA !

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25/09/2016  : ROCHE va démarrer les essais Sunfish (SMA 2 et 3) et Firefish (SMA 1)

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18/08/2016  : Biogen annonce un "Expanded Access Program" pour les SMA 1 

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01/08/2016  : Bonne nouvelle pour l'essai Biogen Endear !

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26/07/2016  : Protocole Salbutamol

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04/07/2016  : Conférence du CISS sur le prix des médicaments innovants

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30/06/2016  : Conférence Cure SMA

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28/05/2016  : NOVARTIS rencontre des problèmes pour l'essai LMI070

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18/05/2016  : BIOGEN/IONIS recrute des commerciaux dédiés "SMA"

 

14/04/2016  : l'olesoxime en 2020 !

 

19/03/2016  : AveXis - la thérapie génique bientôt étendue aux SMA2

 

09/03/2016  : SMA et exercices physiques

 

18/02/2016 : IONIS 1ers résultats

 

13/02/2016 : olesoxime / lettre ouverte au laboratoire ROCHE

 

04/02/2016 : le protocole Salbutamol

 

15/01/2016 IONIS  : l'essai CHERISH affiche complet

 

7/01/2016 Cytokinetics : essai clinique phase 2 (SMA 2, 3, 4)

 

5/01/2016 AveXis : essai de thérapie génique AVXS-101 (SMA)

 

4/01/2016 ROCHE : démarrage d'un nouvel essai RG 7916

 

20/12/2015 Olésoxime : reprise des essais jusqu'en 2020

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16/11/2015 Olesoxime : déception !

 

            Actualités  SMA             

 * IMPORTANT *  vous venez d’apprendre le diagnostic d’Amyotrophie Spinale (SMA) pour votre enfant…

Depuis peu, il existe un traitement : le "spinraza"

Lire ici pour plus de détails

Pour le dépistage néonatal de la SMA...

14/12/2019 Lettre ouverte de "Familles SMA" à Agnès BUZYN, Ministre des Solidarités et de la Santé

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31/07/2020 La loi Bioéthique ouvre la possibilité d'un dépistage néonatal de la SMA (screening)

 

15/12/2020 Lettre ouverte de "Familles SMA" à Olivier VERAN, Ministre des Solidarités et de la Santé

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Merci pour votre soutien !

Familles SMA France remercie très chaleureusement l'association "Les Mille Pattes Taupont" et tous les bénévoles qui ont participé aux foulées Taupontaises ce 22 septembre 2019. Grâce à vous, Familles SMA France a reçu un don significatif qui aidera à la réussite de nos missions.

plus d'info ici

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 Les missions de l'association :  

"Familles SMA France" est une association qui a pour objet de faciliter le partage d’informations concernant l’Amyotrophie Spinale Infantile et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour en guérir. L’Amyotrophie Spinale Infantile (ASI), Spinal Muscular  Atrophy (SMA) en anglais, est une maladie génétique dégénérative fortement invalidante et fréquemment mortelle chez l'enfant de moins de 2 ans. Cette maladie se manifeste sous des formes diverses, génétiques et cliniques. Il n'existe aucun traitement pour guérir cette maladie dont la forme la plus fréquente est celle liée au gène SMN1, qui concerne environ 1 naissance sur 10 000. L’association concentre son activité sur cette forme la plus courante de la maladie.

 

 Les objectifs de l'association :  

          

- Informer sur tous les aspects afférents à l’Amyotrophie Spinale, ses causes, ses conséquences sur l'organisme et sur la vie des patients ; diffuser de l’information technique concernant la prise en charge des patients ; communiquer sur les études, projets, recherches fondamentales ou essais cliniques, réalisées en France ou à l'étranger, dans les domaines techniques, scientifiques et médicaux relatifs à cette maladie génétique.
 
- Aider les patients et leurs familles en favorisant le partage d’informations par la mise en réseau de tous les acteurs du domaine : familles, cliniciens, chercheurs, etc… Développer également la coopération avec les associations spécialement dédiées à la cause SMA à travers le monde.
 
- Soutenir, dans la mesure du possible, le développement de toute forme de recherches scientifiques visant à lutter contre les causes et les conséquences de l’Amyotrophie Spinale.

 

- Etablir et entretenir des liens institutionnels afin d’aider à la promotion des objectifs de l’Association.

  Gouvernance       

"Familles SMA France" est une association à but non lucratif type loi du 1er juillet 1901. Contacts de l'association :

 

    Luke SOUBIELLE, Président

    Philippe COLENTIER, Secrétaire

   

 

    contact mail :      fsma.france@gmail.com 

 

Adhérer

Etre membre de l'association, c'est permettre à la communauté des familles SMA de se faire entendre et de défendre ses intérêts.

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A qui profite vraiment le Téléthon ?

Téléthon 2018 : depuis 2015, l'AFM-Téléthon n'a soutenu aucun nouvel essai dans le domaine de l'Amyotrophie Spinale (SMA).

Pour en savoir plus, lire ici...

13/06/2018   L'AFM-Téléthon s'était pourtant engagée à reprendre et à poursuivre le développement de l'olesoxime...

Pour en savoir plus, lire ici

Téléthon 2017 :

les donateurs trompés ?

13/10/2017 Une association américaine de familles SMA à l'origine du SPINRAZA, premier traitement contre la SMA

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17/09/2017 Familles SMA France milite pour que le SPINRAZA soit disponible pour les patients SMA de tous types (​enquête de la HAS)

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4/02/2017  l'AFM Téléthon abandonne la recherche dans le domaine SMA ?  les projets 2017

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11/01/2017 : processus de validation et de tarification du spinraza (ex-nusinersen / BIOGEN)

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30/12/2016 : pour les familles SMA, Génération Téléthon rime avec Génération à l'abandon...

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08/09/2016 : l'efficacité de l'olesoxime reste à démontrer !

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10/06/2016 : AFM-Téléthon  et SMA :

rien de nouveau en 2016 ?

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22/04/2016 : bye bye olesoxime !

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10/01/2016 : AFM-Téléthon  et SMA

 

18/10/2015 : A quand l'Olesoxime ?

#olesoxime4all  now !

    Le Blog des Familles SMA     

 27/09/2019 : témoignage SPINRAZA  Matthe nous fait partager ses impressions après avoir reçu ses premières injections de spinraza

Voir la vidéo ici

  * ALERTE INFO *  

CORONAVIRUS

Communication des cliniciens aux patients et familles SMA 

 

mise à jour du 17/03/2020

24/07/2020 : Bibliographie #2 

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15/06/2020 : Bibliographie #1

           BIBLIOGRAPHIE         

Centre de Référence des maladies neuromusculaires

Est/Nord/Ile de France

27/06/2016 : dossier "séances de kiné" pour les enfants SMA

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22/04/2016 : dossier Scoliose/SMA

           Les dossiers de            

   Ninie-la-kiné-qui-sourit      

24/04/2019 synoptique des principaux essais cliniques SMA en cours

 

24/02/2017   L'étude ExerASI recrute des patients SMA 2-3 (5 à 10 ans)

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18/08/2016 mise à jour du tableau synoptique essais Biogen/IONIS

 

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14/06/2016   ExerASI : il est encore possible de participer

 

07/04/2016  : SMA et exercices physiques : ExerASI

 

01/02/2016 IONIS-CHERISH / France

 

20/12/2015 Etude "corset garchois"

 

25/11/2015 Etude Nathis SMA

     Les essais SMA en cours     

14/06/2018 : Congrès annuel  CureSMA (DALLAS - USA)

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06/07/2017 : Congrès annuel  CureSMA (Orlando - USA)

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 soutenir la recherche SMA :   

Pour lutter contre l'Amyotrophie Spinale (SMA), l’équipe du laboratoire de recherche universitaire de Versailles (INSERM-UVSQ) travaille sur la mise au point des tricyclo-DNA en collaboration avec les cliniciens de l’Hôpital de Garches.

Familles SMA soutient ces travaux   -->

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             Evénements               

                       associations SMA                               

     Partenaires      

Belgique : plate forme ASI-SMA

Allemagne : initiative SMA  

 

Italie : Famiglie SMA

 

Pays bas

 

Espagne : FUNDAME

 

Suède : NSMA

 

UK : SMA support

 

UK : SMA trust

Suisse : SMA Schweiz

 

Pologne : fundacja SMA

 

Ukraine

 

Islande : FSMA a Islandi

 

Argentine : familias AME

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USA : SMA fundation

Pour faire connaitre, de façon originale et ludique, l'amyotrophie spinale infantile (SMA) à vos proches, amis, voisins, instituteurs (trices)... voici un ouvrage incontournable :

Pour découvrir la collection complète des ouvrages de Macha SENER, vous pouvez consulter sa page web ici.

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    contact  : fsma.france@gmail.com