18/06/2021   PHILIPS  : retrait de certains appareils de ventilation (information ANSM)

14/03/2021   BIOGEN (Spinraza) : le point sur les projets SMA

29/10/2020   Scholar Rock : résultats prometteurs pour le SRK-015, candidat médicament pour améliorer les capacités musculaires des patients SMA

 

08/08/2020   Genentech (groupe ROCHE) annonce l'approbation de l'Evrysdi (ex-Risdiplam) par les autorités de santé des USA (FDA)

 

28/03/2020   Covid-19 : recommandations de la World Muscle Society pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires

 

27/03/2020   CORONAVIRUS : recommandations pour la kiné motricité des patients SMA

27/03/2020   CORONAVIRUS : recommandations pour la kiné respiratoire des patients SMA

13/03/2020   CORONAVIRUS : communication des cliniciens des centres d'expertise des maladies neuromusculaires

 

31/10/2019   NOVARTIS : les autorités de Santé des USA (FDA) demandent la suspension partielle des essais de thérapie génique de l'AVXS-101 par voie intrathécale

 

30/09/2019   SPINRAZA : un nouvel  essai avec des doses plus importantes

 

23/04/2019   Thérapie génique : décès d'un second enfant inclus dans l'essai clinique du Zolgensma (AVEXIS/NOVARTIS)

18/04/2019   C'est officiel ! remboursement intégral du spinraza pour tous les patients type 1, 2 et 3

15/02/2019   spinraza : lettre ouverte à l'attention de Madame la Ministre de la Santé (#2)

18/01/2019   SMA : le handicap moteur serait compensé par de meilleures aptitudes intellectuelles

 

03/10/2018   Premiers résultats positifs pour le ridisplam (ex RG 7916 - ROCHE)

 

 

30/07/2018   Communiqué BIOGEN aux familles SMA (relatif à 5 cas d'hydrocéphalie chez des patients SMA)

 

30/07/2018   Communiqué BIOGEN aux cliniciens (relatif à 5 cas d'hydrocéphalie chez des patients SMA)

30/05/2018   ROCHE abandonne le développement de l'olesoxime !

 

29/05/2018   HAS : réponse à la lettre ouverte de Familles SMA France

 

10/04/2018   thérapie génique : vers un  accord de fusion entre NOVARTIS et AVEXIS

 

20/03/2018   spinraza : lettre ouverte à l'attention de Madame la Ministre de la Santé (#1)

17/03/2018   SPINRAZA : courrier de Familles SMA France à la HAS (Haute Autorité de Santé

 

15/03/2018   ROCHE : programme de recherche SMA 2018

 

13/03/2018   AVEXIS - Généthon : accord de licence (thérapie génique)

17/02/2018   SPINRAZA : avis de la haute Autorité de Santé (HAS)

 

16/02/2018   Consultation Nationale Egalité Handicap

15/02/2018   Salbutamol  : le format "comprimé" à nouveau disponible en France

13/12/2017   Avexis : un essai de thérapie génique avec des patients SMA type 2

 

12/10/2017   ROCHE : résultat encourageant de l'essai SUNFISH

 

20/09/2017   Novartis : reprise du recrutement pour l'essai LMI070 / Branaplam

 

02/08/2017   nouvel espoir pour le traitement de la SMA : le tricyclo-DNA

18/07/2017   Garches : projet de restructuration à horizon 2024

 

13/07/2017   Spinraza : procédures remboursement ATU et post ATU

05/07/2017   Spinraza : vers un accès anticipé des patients SMA type 3 ?

30/06/2017  : Une nouvelle étude confirme les effets bénéfiques du salbutamol

 

01/06/2017  : AMM europe obtenue pour le spinraza Biogen / nusinersen

 

22/05/2017  :  ATU de cohorte accordée pour le nusinersen (Biogen)

11/05/2017  :  Rencontre avec les cliniciens et Biogen (Necker)

07/05/2017  :  ATU spinraza - modalités pratiques

24/04/2017  :  SPINRAZA - des résultats positifs pour les patients SMA type 2 et type 3

21/04/2017  :  Avis favorable pour le spinraza en Europe (EMA) !

19/04/2017  :  rencontre avec les cliniciens de Necker - Paris

 

01/03/2017  :  ATU SPINRAZA (BIOGEN)

31/01/2017  :  Avexis projette un essai de thérapie génique en Europe en 2017 !

 

16/01/2017  :  BIOGEN : des résultats complémentaires confirment les effets positifs du spinraza

24/12/2016  :  historique ! Biogen obtient l'autorisation de mise sur le marché pour le spinraza aux USA

 

21/12/2016  :  essais Roche pour les SMA type 1, 2, 3 de 0 à 60 ans

12/12/2016  : USA - Roche envisage de diffuser des tests ADN pour détecter la SMA

10/11/2016  : Université Versailles,  découverte d'un candidat médicament pour la SMA, le tricyclo-DNA

07/11/2016  : Résultats intermédiaires positifs pour l'essai Cherish Biogen

22/10/2016  : Le protocole Salbutamol est opérationnel !

 

10/10/2016  : Biogen dépose une demande de mise sur le marché du Nusinersen en Europe !

26/09/2016  : Biogen dépose une demande de mise sur le marché du Nusinersen aux USA !

25/09/2016  : ROCHE va démarrer les essais Sunfish (SMA 2 et 3) et Firefish (SMA 1)

18/08/2016  : Biogen annonce un "Expanded Access Program" pour les SMA 1 

01/08/2016  : Bonne nouvelle pour l'essai Biogen Endear !

26/07/2016  : Protocole Salbutamol

04/07/2016  : Conférence du CISS sur le prix des médicaments innovants

30/06/2016  : Conférence Cure SMA

28/05/2016  : NOVARTIS rencontre des problèmes pour l'essai LMI070

18/05/2016  : BIOGEN/IONIS recrute des commerciaux dédiés "SMA"

 

14/04/2016  : l'olesoxime en 2020 !

 

19/03/2016  : AveXis - la thérapie génique bientôt étendue aux SMA2

 

09/03/2016  : SMA et exercices physiques

 

18/02/2016 : IONIS 1ers résultats

 

13/02/2016 : olesoxime / lettre ouverte au laboratoire ROCHE

 

04/02/2016 : le protocole Salbutamol

 

15/01/2016 IONIS  : l'essai CHERISH affiche complet

 

7/01/2016 Cytokinetics : essai clinique phase 2 (SMA 2, 3, 4)

 

5/01/2016 AveXis : essai de thérapie génique AVXS-101 (SMA)

 

4/01/2016 ROCHE : démarrage d'un nouvel essai RG 7916

 

20/12/2015 Olésoxime : reprise des essais jusqu'en 2020

16/11/2015 Olesoxime : déception !

 

            Actualités  SMA             

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 Les missions de l'association :  

"Familles SMA France" est une association qui a pour objet de faciliter le partage d’informations concernant l’Amyotrophie Spinale Infantile et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour en guérir. L’Amyotrophie Spinale Infantile (ASI), Spinal Muscular  Atrophy (SMA) en anglais, est une maladie génétique dégénérative fortement invalidante et fréquemment mortelle chez l'enfant de moins de 2 ans. Cette maladie se manifeste sous des formes diverses, génétiques et cliniques. Il n'existe aucun traitement pour guérir cette maladie dont la forme la plus fréquente est celle liée au gène SMN1, qui concerne environ 1 naissance sur 10 000. L’association concentre son activité sur cette forme la plus courante de la maladie.

 

 Les objectifs de l'association :  

          

- Informer sur tous les aspects afférents à l’Amyotrophie Spinale, ses causes, ses conséquences sur l'organisme et sur la vie des patients ; diffuser de l’information technique concernant la prise en charge des patients ; communiquer sur les études, projets, recherches fondamentales ou essais cliniques, réalisées en France ou à l'étranger, dans les domaines techniques, scientifiques et médicaux relatifs à cette maladie génétique.
 
- Aider les patients et leurs familles en favorisant le partage d’informations par la mise en réseau de tous les acteurs du domaine : familles, cliniciens, chercheurs, etc… Développer également la coopération avec les associations spécialement dédiées à la cause SMA à travers le monde.
 
- Soutenir, dans la mesure du possible, le développement de toute forme de recherches scientifiques visant à lutter contre les causes et les conséquences de l’Amyotrophie Spinale.

 

- Etablir et entretenir des liens institutionnels afin d’aider à la promotion des objectifs de l’Association.

  Gouvernance       

"Familles SMA France" est une association à but non lucratif type loi du 1er juillet 1901. Contacts de l'association :

 

    Luke SOUBIELLE, Président

    Philippe COLENTIER, Secrétaire

   

 

    contact mail :      fsma.france@gmail.com 

 

Etre membre de l'association, c'est permettre à la communauté des familles SMA de se faire entendre et de défendre ses intérêts.

    Le Blog des Familles SMA     

           BIBLIOGRAPHIE         

Centre de Référence des maladies neuromusculaires

Est/Nord/Ile de France

           Les dossiers de            

   Ninie-la-kiné-qui-sourit      

     Les essais SMA en cours     

             Evénements               

                       associations SMA                               

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